安進公司獲FDA批准Uplizna用於治療罕見疾病 - 彭博社

美國監管機構批准了 安進公司的Uplizna，作為首個也是唯一一個用於治療一種罕見炎症性疾病的藥物，該疾病會導致器官中出現類似腫瘤的增生。

Uplizna最初於2020年獲批用於治療另一種影響視神經和脊髓的罕見疾病。週四，美國食品藥品監督管理局批准其用於治療免疫球蛋白G4相關疾病（IgG4-RD），此前該療法獲得了突破性療法認定以加速審批流程。

“Uplizna對IgG4-RD患者的影響被證明是非常深遠且令人印象深刻的，”安進研發執行副總裁傑伊·布拉德納在接受採訪時表示。通常情況下，患者會接受類固醇治療，雖然有效，但長期使用可能較為困難。

IgG4-RD是一種炎症性疾病，會導致器官中形成類似腫瘤的纖維瘤，可能造成永久性損傷。據估計，美國約有2萬人受此疾病影響。專家表示，這種疾病常被誤診為癌症或狼瘡，直到2023年才正式獲得獨立的醫學診斷代碼。

IgG4-RD的批准基於一項為期52周的晚期試驗數據，其中Uplizna將疾病復發風險較安慰劑組降低了87%。試驗中大多數患者在間隔六個月的兩次輸注後症狀得到緩解。最常見副作用是尿路感染和淋巴細胞減少症（白細胞過少）。

Uplizna是安進公司通過2023年以278億美元收購Horizon Therapeutics Plc獲得的藥物之一。這家總部位於加州千橡市的公司正在研究其第三種適應症——作為慢性自身免疫性疾病重症肌無力的潛在療法。安進預計將在今年上半年提交監管審批。