研究表明幹細胞治療帕金森病取得進展——彭博社

修復大腦的新希望？

攝影師：wildpixel/iStockphoto本月早些發表在《自然》上的兩項小型研究提供了早期但重要的驗證，表明幹細胞治療帕金森病是可行的。

這也為未來使用幹細胞不僅治療，更理想地修復或預防腦損傷邁出了一步。實現這一目標需要驚人的協調能力，並持續致力於理解神經退行性疾病的驅動因素；我們無法修復我們不知道已經損壞的東西。

這些治療方法，一種最初由紐約紀念斯隆-凱特琳癌症中心的團隊開發，另一種由日本京都的研究人員開發，是數十年來研究如何將幹細胞轉化為帕金森病功能性療法的成果。（需要明確的是，這些幹細胞是在實驗室設計的，與那些在幹細胞診所銷售的未經FDA批准的可疑療法不同。）

彭博社觀點歐洲作為中國新目標市場或需徵收"Temu税"新加坡大選顯示其民主制度正走向成熟澳大利亞住房危機需要超越翻修的解決方案習近平的關税戰揭示中國巨大分歧帕金森病的特徵是產生多巴胺的神經元喪失，這種化學信使與運動和協調功能相關。當患者出現手部震顫或肌肉僵硬等症狀時，其大腦控制運動區域中60%至80%的神經細胞已經永久喪失。

自1990年代以來，研究人員就設想用幹細胞替代這些喪失的神經元。如今他們似乎終於找到了引導幹細胞轉化為多巴胺生成神經細胞的正確方法。這兩項共涉及18名患者的獨立療法實驗還表明，這些細胞植入大腦後可能實現預期功能。

兩項研究的主要目標是確認幹細胞療法的安全性、耐受性和治療可行性。目前進展順利。唯一需要注意的是：由於治療使用捐贈幹細胞而非患者自身細胞（這種"現成"方案更易商業化），受試者初期需服用免疫抑制劑防止排異反應，部分人因此出現輕度至中度藥物相關副作用。

更令人欣喜的是，這些細胞不僅完美融入周圍環境，甚至在患者停用免疫抑制劑後仍保持功能活性。通過一個相對簡單的移植手術——將數百萬個細胞精準分佈到腦部特定區域後，這些年輕的神經細胞需要經歷成熟過程，與周圍細胞建立正確連接才能開始分泌多巴胺。這一過程雖需數月時間，但科學家希望這個神經網絡一旦建成，其功能可維持多年，甚至可能伴隨帕金森患者終生。

利用能標記多巴胺能神經末梢的成像技術，研究人員證實移植後患者體內的神經遞質產量持續高於術前水平。兩個研究團隊都觀察到了鼓舞人心的初步跡象：該療法可能改善部分患者的運動症狀並提升生活質量，不過這些發現仍需進一步驗證。

當然，要確證療效仍需大量研究。科學家必須在更大規模研究中確認安全性，並深入探究這些細胞能否長期保持功能，真正改變患者生活。為此，拜耳集團旗下子公司BlueRock Therapeutics（已獲斯隆-凱特琳紀念癌症中心帕金森相關幹細胞技術授權）已啓動三期臨牀試驗，將在約100名患者中測試其療法。目前還有多項早期研究正在測試其他幹細胞療法在帕金森病中的應用。

最終，帕金森病患者將不得不決定是否要接受這些療法。在研究人員達到這一前景廣闊的階段所花費的這些年裏，已經出現了更好的方法，如將多巴胺前體遞送至大腦，或使用深部腦刺激治療帕金森病的運動症狀。

無論如何，這是一項重要的進展，或許對其他腦部疾病的前景更為重要。證明幹細胞可以安全地植入大腦，是朝着研究人員最終夢想邁出的一步，即設計出超越症狀、真正修復大腦甚至保護大腦免受未來損傷的療法。

“這是一個概念驗證，證明我們可以修復大腦的部分區域，賦予它新的生命和功能，這為其他神經系統疾病打開了大門，”紀念斯隆-凱特琳癌症中心的幹細胞生物學家和神經外科醫生維維安·塔巴爾説。

設計這些療法現在已經是相對容易的部分，紀念斯隆-凱特琳癌症中心幹細胞生物學中心主任洛倫茨·斯圖德説。幹細胞生物學中心“從工程角度來看，事情將會進展得更快。”

但斯圖德警告説，理解如何正確應用這些工具——換句話説，知道向大腦輸送哪種支持細胞或神經細胞——仍然是一個挑戰。

未來還有大量的工作要做，但帕金森病的這一概念驗證應該成為繼續推動的動力——無論是在基礎生物學方面，還是在推動幹細胞治療向前發展方面。

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