Intellia（NTLA）股價下跌，基因療法困境再添新例——彭博社

Intellia Therapeutics公司總部位於馬薩諸塞州劍橋市。

攝影師：Spencer Grant/GHI/UCG/Universal Images Group/Getty ImagesIntellia Therapeutics Inc.週四股價下跌，此前該公司披露其針對心臟病的基因編輯治療導致一名患者出現嚴重副作用，這是與DNA靶向療法相關的最新安全問題。

該公司在一份文件中表示，該患者是200多名接受Intellia治療的臨牀試驗參與者之一，其肝酶水平升高，“但似乎無需住院或醫療干預即可自行緩解”。

Intellia股價週四一度下跌29%，創下盤中最大跌幅紀錄。

彭博社預測UnitedHealth將向Hemsley支付6000萬美元作為其迴歸CEO的獎勵Whoop推出更纖薄的健身手環，具備血壓和心電圖功能美國股市在廣泛拋售中下跌，交易員等待美聯儲會議研究發現，英國疾病福利激增與醫院等待時間無關Leerink Partners分析師Mani Foroohar表示，在基因療法出現意外安全事件後，“投資者的敏感性[變得]很高”。

基因療法通過修復患者DNA中的錯誤，有望治癒多種毀滅性疾病。但即使在該領域慶祝科學突破的同時，生物技術公司也遇到了令華爾街擔憂的問題。

本週早些時候，火箭製藥公司宣佈暫停其基因療法研究，因一名患者出現與毛細血管滲漏綜合徵（一種血管疾病）相關的副作用後死亡。該公司股價當日暴跌63%。火箭製藥正在研究治療達農病的療法，這是一種導致患者肌肉無力的罕見疾病。

今年三月，薩雷普塔治療公司 表示，一名接受其基因療法治療的青少年因急性肝衰竭去世。該患者曾接受薩雷普塔的一次性杜氏肌營養不良症治療藥物Elevidys。

自首位患者接受基因療法三十多年後，科學家們對其潛力從未如此樂觀。本月初的一個例子是，醫生們宣佈他們為一名患有罕見疾病的嬰兒創造了首例定製基因編輯療法，這提醒人們基因醫學的可能性。

然而，除了安全問題外，這種尖端藥物的商業化也面臨挑戰。

公司發現開發基因療法成本高昂且進展緩慢。一些獲批的療法患者接受度很低。保險公司開始抵制支付單劑300萬美元或更高預付費用的治療。

多家公司因融資難度加大而削減項目並進行了裁員。