Regenxbio的杜氏肌營養不良基因療法研究結果預示未來將與Sarepta形成競爭——彭博社

在一項小型研究中，接受Regenxbio公司實驗性基因治療的致命性肌肉疾病患兒獲得了更好的身體控制能力。這一結果預示着該公司可能與Sarepta Therapeutics Inc.形成競爭，也將成為特朗普政府新任藥品監管官員面臨的關鍵考驗。

該公司週四表示，首批五名接受更高劑量治療的杜氏肌營養不良症患兒在九個月後顯示出"持續獲益"，其運動功能及站立、行走和攀爬所需時間均有改善。目前正在開展一項約30名患者參與的更大規模研究，預計年底前全面展開，有望在2026年年中提交審批申請。

週四紐約盤前交易中，RegenxBio股價上漲4%。截至週三收盤，該公司今年累計漲幅達30%，而標普500指數僅上漲2%。

根據研究結果，這可能成為檢驗新政府如何處理罕見病加速審批的典型案例。現任美國食品藥品監督管理局基因療法部門負責人的Vinay Prasad曾批評在多次試驗未能明確延緩疾病整體進展的情況下批准Sarepta杜氏症基因療法的決定。

美國約有15,000名杜氏肌營養不良症患者，這種主要影響男孩的遺傳性疾病會阻礙肌肉細胞所需抗肌萎縮蛋白的產生，導致嚴重肌肉無力和萎縮，患者隨年齡增長需依賴輪椅。多數患者在20多歲時去世，不過現有多種治療方案已延長了部分患者壽命。

Regenxbio首席執行官柯倫·辛普森表示，當前試驗的結果（包括預計有助於替代缺失的較大蛋白質的高水平微肌營養不良蛋白）令人鼓舞。

“我們在本應病情惡化的患者中觀察到了藥物效果的明確跡象，”他在採訪中説道。

加速批准

然而仍存在許多疑問。該試驗未設置常規對照組，而是將接受治療的兒童與年齡和疾病進展相匹配的歷史患者數據進行對比——這類患者此時本應開始出現病情惡化。公司表示，接受基因治療的兒童出現了噁心、嘔吐和疲勞症狀，但迄今未發生嚴重副作用。

Regenxbio的關鍵性後期試驗將測量微肌營養不良蛋白水平。公司計劃尋求加速批准——這種監管捷徑允許基於初步數據銷售療法，讓重症患者更快獲得治療。辛普森稱，公司希望該基因療法能獲批用於所有能行走的年齡段患者。

尚不清楚FDA領導層是否會支持該公司的方案。普拉薩德在3月的社交媒體帖文中，將其前任彼得·馬克斯比作“只會蓋章批准的搖頭玩偶”。他還質疑Sarepta的療法，稱其“似乎正在導致杜氏患兒死亡”並“摧毀他們的肝臟”。一名十幾歲男孩在3月接受該治療後因急性肝衰竭死亡。

Regenxbio和Sarepta的臨牀試驗納入了不同病程階段的患者，其中Sarepta跟蹤觀察的患者數量明顯更多。雖然結果無法直接比較，但這些數據有助於醫生和家屬瞭解治療後的疾病進展。

Regenxbio公司表示，在其研究中，6至12歲患者在綜合評估量表上經過9個月治療後平均提高4分。該公司指出，正常情況下這些患者中除一人外都應出現病情惡化。

Sarepta的研究顯示，4至7歲患者一年內在相同量表上平均提升2.6分，而安慰劑組患者提升1.9分——這一差異未達到統計學顯著性。

迫切需求

Sarepta的基因治療藥物Elevidys深受渴望延緩這種毀滅性疾病進展的家庭歡迎。這種一次性治療費用高達320萬美元，去年銷售額達8.21億美元，成為少數商業成功的基因療法之一。

辛普森表示尚未與普拉薩德討論Regenxbio的最新試驗。但他預測，如果關鍵試驗數據保持一致性，該公司將向FDA提交有力證據。

他預計該療法可能在2027年前獲批。