阿斯壯早期試驗為狼瘡細胞療法帶來希望 - 彭博社

阿斯利康公司表示，少數接受實驗性治療的狼瘡患者病情得到緩解。這家英國製藥巨頭正斥資數十億美元投入名為CAR-T的細胞治療新興領域。

該藥物是阿斯利康通過收購亙喜生物製藥公司獲得的，目前剛進入臨牀試驗階段。但這項在上海進行的小規模研究對十名既往治療無效的年輕志願者產生了顯著效果。早期數據顯示，其中六人在單次輸注九個月後不再呈現狼瘡症狀。

阿斯利康正與多家藥企競相押注CAR-T細胞治療——這種目前僅獲批治療血癌的技術——可能改變免疫系統攻擊而非保護人體的病症。若獲成功，意味着狼瘡、多發性硬化或類風濕性關節炎患者將從症狀控制轉向潛在治癒。

“我們選擇的都是疾病活動度極高的患者，“阿斯利康生物製藥研發執行副總裁莎倫·巴爾接受採訪時表示，“通過治療將其疾病活動度降至基線水平，達到健康人標準，並有望實現長期持續緩解。”

阿斯利康並非首個在狼瘡小規模試驗中獲得突破性成果的機構。德國喬治·謝特學術實驗室2022年讓五名患者實現緩解的里程碑研究，曾引發CAR-T治療自身免疫疾病的研發熱潮。

數十家生物技術公司和學術機構正試圖將治療方法推向市場。彭博智庫估計，目前有超過100項針對自身免疫性疾病的細胞療法研究正在進行中。

一些公司如CRISPR Therapeutics和Fate Therapeutics正在開發所謂的"現成"療法，即使用供體細胞而非患者自身細胞生產藥物。其他測試CAR-T藥物治療自身免疫性疾病的公司包括百時美施貴寶、Autolus Therapeutics Plc、笛卡爾治療公司和諾華製藥。

迄今為止的研究規模較小，尚不清楚患者是否能保持緩解狀態。

研究人員表示，在阿斯利康的試驗中，部分患者未能實現緩解僅僅是因為尿液中殘留的蛋白質水平，這可能是由於先前的腎臟損傷所致。