Sarepta公司稱第三名患者在基因治療後死亡——彭博社

Sarepta Therapeutics公司宣佈，又一名患者在接受其基因療法後因急性肝衰竭死亡，這給這家生物技術公司帶來了更大壓力——此前已有兩名青少年男孩在治療過程中死亡。

公司發言人表示，上個月一名參與治療肢帶型肌營養不良症（該疾病通常會導致髖部和肩部肌肉萎縮）基因療法早期試驗的患者死於急性肝衰竭。發言人在聲明中稱，公司已"以適當且及時的方式"向監管機構和研究人員通報了這起死亡事件。

“儘管我們竭盡全力確保患者安全，但臨牀試驗存在固有風險，我們感謝參與試驗的勇敢患者及其家屬。“發言人補充道。

Sarepta公司近期報告兩名青少年男孩在使用獲批治療杜氏肌營養不良症的基因療法Elevidys時死於急性肝衰竭，此事已使公司面臨壓力。這兩起死亡病例均發生在因肌肉萎縮疾病喪失行走能力的患者身上。

該公司週三表示，應美國食品藥品監督管理局（FDA）要求，已同意就Elevidys可能導致肝衰竭的風險向醫生和患者發出警告。

Sarepta高管在週三與分析師的電話會議中表示，新警告標籤似乎解決了FDA關於將該基因療法用於可行走兒童治療的擔憂。同日，公司宣佈將裁員超過三分之一併暫停多個在研藥物，預計這些措施每年可節省約4億美元成本。

Sarepta週三表示，仍在與FDA就解決杜氏肌營養不良症市場中另一部分人羣（即已喪失行走能力的患者）的安全性問題進行對話。