Sarepta（SRPT）基因療法藥物在FDA對峙前引發擔憂 - 彭博社
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你好，我是紐約的鮑勃。Sarepta Therapeutics公司已宣佈將暫停其Elevidys藥物在美國的所有發貨。在FDA採取行動前一個月，我曾採訪過一位試圖敲響警鐘的母親，但首先…
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一位母親的Sarepta警告
在Sarepta公司與美國食品藥品監督管理局(FDA)戲劇性的拉鋸戰後，我開始聯繫患者及其家屬，瞭解他們對這家公司爭議性基因療法的看法。
週一我聯繫了馬薩諸塞州的克里斯汀·麥克謝里，她已成年的兒子正在使用Sarepta的老藥治療杜氏肌營養不良症。
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儘管她的兒子尚未服用Elevidys，但她表示，製藥商對近期安全爭議缺乏信息仍令她感到不安。
“我對這些死亡事件周圍的沉默感到擔憂，“麥克謝里説，她是以兒子名字命名的患者組織Jett Foundation的創始人。“所有這些家庭都在尋找答案，卻沒有人給出答案。”
上個月，在與幾個受影響家庭交談後，她提交了一份公民請願書，要求FDA對Elevidys採取行動，包括在藥品標籤上添加關於潛在肝毒性的黑框警告。
她希望總部位於馬薩諸塞州劍橋的這家公司發佈更多關於Elevidys的信息，並與正在服用或考慮該藥的患者家庭進行更好的溝通。
“在Elevidys標籤中省略死亡和潛在住院風險沒有合理或法律依據，“她在請願書中寫道。
位於馬薩諸塞州劍橋的Sarepta總部。來源：Sarepta Therapeutics Inc.FDA週五在一份聲明中表示，其領導層已與Sarepta會面，並要求該公司自願停止該藥物的所有發貨，這是其最大產品。
“該公司拒絕這樣做，“FDA表示。
在面臨這一決定引發的強烈反對後，Sarepta於週一改變立場，宣佈計劃暫時暫停在美國的所有Elevidys發貨。該公司在一份聲明中表示，暫停將從週二收盤後開始，以便公司能夠回應FDA的信息請求。
Elevidys是Sarepta公司的核心藥物，佔該公司最近一個季度產品銷售額的一半以上。
Sarepta的困境在上週加劇，當時該公司表示，一名51歲的患者在6月份的一項治療肢帶型肌營養不良的基因療法早期試驗中因急性肝衰竭死亡。美國食品藥品監督管理局（FDA）上週五表示，已暫停針對該特定肌肉疾病的基因療法臨牀試驗。
鑑於這些爭議，McSherry表示Sarepta需要對其客户更加坦誠。
“他們一再強調，他們是如此透明，”她説。“如果他們真的那麼透明，為什麼我們總是在社交媒體上看到所有的不良事件，而不是從他們那裏聽到？”——Bob Langreth
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