中國創新藥崛起相關常識_風聞

1. 最近可以確信，過去一個大短板原研藥研發，取得了巨大突破！港股市場10倍股幾個，翻倍股無數。理解這個進展，需要學習創新藥相關常識。如石藥集團宣佈即將完成三項BD合作，每項潛在交易總額約50億美元，一項交易進入後期階段，6月完成。三生製藥60.5億美元賣了個東西給輝瑞。

2. 創新藥，就是原研藥。從機理開始源頭研發，自主知識產權，安全性和有效性數據完，上市依據充分，首次獲准上市。通常是全新靶點、作用機制或分子結構。最重要概念就是靶點（target）。創新藥核心成分就是蛋白質、核酸等生物大分子，化學反應狠狠打靶一樣發起攻擊，打的就是靶點。加上些麪粉糖做成藥片。

3. 主要是蛋白質靶點、核酸靶點，還有其它。核酸的就是DNA和RNA靶點，蛋白質的就是酶、受體、離子通道這些，深入到分子層面。例如創新藥大分子與DNA結合，嵌入DNA雙螺旋結構中，阻止DNA複製，從而殺死癌細胞。結合的具體位置就是精確的靶點了，哪個分子式片段能下手。

4. 先要發現靶點，靠基因組學和轉錄組學、蛋白質組學，生物信息學結合計算機，預測蛋白質結構和功能，篩選潛在的藥物結合位點。高通量篩選就是通過大規模化合物篩選，碰運氣。然後體外細胞實驗，驗證靶點的功能和藥物作用，接着對動物做實驗，最後臨牀試驗找病人。還有些病特別重要，如腫瘤研究，就開發專門的ADC管線，更為專業。

5. 創新藥研發特別花錢，但成功了能救命可以開高價賺大錢。分為很多個階段，藥物發現階段包括，疾病靶標選擇與確證、苗頭化合物篩選、先導化合物的發現與優化。臨牀前研究階段包括，化學制造和控制（CMC）、藥代動力學和藥效學（PK/PD）。臨牀試驗申報，向藥品評審中心（CDE）或FDA等監管機構提交臨牀試驗申請（IND）。臨牀試驗階段分三期，一期研究安全耐受，二期確認安全有藥效，三期擴大確認安全和療效。之後申請上市NDA。上市銷售後還有四期臨牀，再審批確認。

6. 可以看出，前面主要是生物與化學科研，後面主要是商業和臨牀。中國留學歸來加自己培養，無數博士嗷嗷叫找飯吃，創新藥有錢有公司方向無數，瘋了一樣撲向知識的海洋，哪有縫就去開項目大幹。相關科研設備都普及了，關鍵就是海量科研狗拼人力腦力，速度最重要。一般人不行，需要很多基礎知識。人少了不行，要乾的活太多。這方面，西方慢慢發現不如中國生物化學博士能卷，中國企業市場份額在往50%走，很嚇人。除了中國上市，還和西方藥企談生意，是知識產權交易和關税無關。

7. 西方企業的優勢在於商業流程，高價賣藥是絕活。就去買中國企業的創新藥前期成果，出個10-50億美元買下權益，後面研究成功賺幾百億，沒做出來就當風投了。最近中國藥企談了很多這種合同，幾百億美元一年，很可觀了。2023年58起300億美元。2024年515億，2025有望700億。