百濟神州的“創新超級乘法”_風聞
氨基观察-生命科技新时代的商业智库和价值灯塔45分钟前
過去十年,在工程師紅利等一系列因素共振下,生物科技產業證明了一件事情:能夠快速、高質量地,並且源源不斷地製造“源頭創新”。
這可以説是一個奇蹟,而在未來十年,另一個奇蹟可能也會被創造:一個關於大象如何起舞的話題。如何讓體量日益龐大的創新藥企,依然保持初創公司的敏捷與效率?本身就是一個世界級的創新難題。
6月26日,百濟神州召開投資者研發日活動,再次向外界秀出肌肉,讓市場看到另一種可能:大象也能跳出令人驚歎的節奏。
目前百濟神州擁有30款處於臨牀階段的管線產品,正在開展96項臨牀試驗,其中3/4期佔比約1/3。BCL2抑制劑索托克拉(Sonrotoclax)、BTK降解劑BGB-16673有望與BTK抑制劑澤布替尼形成合力,全面滿足各類慢性淋巴細胞白血病患者的未盡之需;針對實體腫瘤研發的CDK4抑制劑、B7-H4 ADC和新型PRMT5抑制劑的產品數據極具前景。
近幾年,百濟神州保持着極高的研發效率,自2023年下半年起,公司進入臨牀階段的新分子實體(NME)數量呈現大幅增加的趨勢,僅2024年就有13個NME被推進臨牀,今年預計將有8個NME進入臨牀,並且,未來18個月將有20項臨牀里程碑進展……
顯然,百濟神州正處在一個關鍵轉折點,即將迎來新一波管線增長。這背後是其通過研發模式、戰略的創新,試圖從根本上破解困擾行業的效率困境。
目前看,百濟神州構造了一個“創新超級乘法”——並非簡單的線性加速,而是通過系統性變革,實現研發效率的顯著提升,使其在速度與規模上邁向全球發展的態勢。
儘管最終結果仍需時間檢驗,但這足以引發行業內外的持續關注與期待。
/ 01 / 在紀律性下保持快
創新藥的研發,歷來是場高風險、高投入、長週期的豪賭,這也註定了“平衡”是一門藝術,需要藥企的不斷探索。
針對上述難題,百濟神州的破局思路,核心在於“在紀律性下保持快”。
所謂“快”,體現在以下兩個關鍵維度。
第一個維度,是通過“Fast-to-PoC”的策略,來解決成功率低的問題。
簡單理解,概念驗證後是預判產品後續良好發展的關鍵節點。因此,避免低成功率的手段之一,是在短時間內將更多的分子,達到PoC階段。這樣,也就有了更多後期的項目,可以推進。
基於此,百濟神州完成了兩個能力的構建。一個是完成腫瘤藥物發現團隊的擴建,匯聚超過1200名科學家,形成強大的自主研發引擎;另一個是不依賴CRO,構建了內部的全球臨牀開發能力,兼具高質量、速度與成本優勢,最大化臨牀試驗效率。
目前來看,“Fast-to-PoC”戰略已經開始高速運轉。
**百濟神州的研發效率極高。**通常,一個NME從靶點鑑定到進入臨牀試驗平均需要2-5年,百濟神州則大幅縮短了這一週期。以CDK4抑制劑BGB-43395為例,僅用時18個月,就成功進入臨牀。
如下圖所示,百濟神州成功優化了藥物開發流程。比如,劑量遞增隊列的時間僅需7.1周,遠低於行業的水平。這樣的速度意味着,其可以在藥物開發階段,節省超一年的時間。

在此次研發日上,百濟神州全球研發負責人汪來博士表示,自2023年下半年起,公司進入臨牀階段的NME數量呈現大幅增加的趨勢,僅2024年就有13個NME被推進臨牀,今年預計將有8個NME進入臨牀。

同時,其管線覆蓋小分子、ADC、雙抗/三抗、細胞治療及CDAC(嵌合式降解激活化合物)蛋白降解劑等多種分子類型,尤其ADC、CDAC日漸成為公司臨牀管線的主力軍。
着眼未來,百濟神州仍計劃保持這種快速驗證的勢頭。根據其規劃,未來3-6年將在以下每個領域,推動8-10個高度差異化NME進入臨牀。

第二個維度,則是在達到概念驗證之後,用極致的效率進一步縮短研發週期。
目前,百濟神州已經構建起強大的全球臨牀開發能力,擁有3700多名臨牀開發和醫學事務團隊,**內部團隊通過重新設計全球臨牀開發,以求最大程度提升速度、質量和效率。**這在百濟神州的一些三期項目中,實際上已經充分體現。例如,在一個索托克拉治療CLL的全球三期試驗,僅僅耗時一年,已經在20個國家的200多家中心完成超過640例患者的入組。
與此同時,**百濟神州在不同地區開展廣泛且多樣化的全球註冊。**2025年,中國區入組人數佔比為25%,其次為北美入組人數,佔比22%,這不僅能幫助其獲得多樣人羣的寶貴數據,更能幫助其觸達難以招募的人羣,加速臨牀開發。
當然,上述“快”,是建立在紀律性之下,不只追求數量,更要求質量。過去3年半,60多個不達標的臨牀前項目被百濟神州終止,目的是確保僅最優秀的候選藥物,才能進入下一步研發階段。
**尤其是決定投入資源龐大的關鍵臨牀階段時,百濟神州始終保持謹慎態度,僅選擇那些真正具有顯著臨牀價值和變革潛力的產品。**簡單來説,其通過這種管線篩選的紀律性,最大程度保證了後期投入的確定性和成功率,從而為後續更快速、果決的執行奠定了基礎。
例如,作為新一代CDK4抑制劑,BGB-43395不靶向CDK6,而特異性靶向CDK4的高度選擇性,使其具有降低劑量限制性毒性、提高耐受性,並獲得可比或更好的有效性潛力。目前,BGB-43395已展現出明確的藥效動力學活性,百濟神州預計它將在未來6至12個月內進入乳腺癌治療註冊性研究階段。
整體來看,**百濟神州正在形成“早期分子規模化產出+後期項目快速推進”的良性正循環。**根據公司在研發日上公佈的最新管線佈局,其研發管線儲備已極為豐富:擁有44個1期臨牀項目,23個項目處於2期臨牀,以及29個項目處於3/4期臨牀階段。

這種管線的廣度、深度及推進速度,無疑是其“創新超級乘法”最直觀的體現。
/ 02 / 在專注中提升確定性
當然,龐大的管線規模,僅靠“紀律性下的快”還不足以完全詮釋“創新超級乘法”,百濟神州的另一個核心思路是“在專注中提升確定性”。
所謂“專注”,指的是其聚焦策略。
儘管管線儲備豐富,但是百濟神州並非廣撒網,而是始**終聚焦抗腫瘤賽道,將資源集中在已建立優勢的特定治療領域及重點瘤種的深度佈局。**如下圖所示,目前,百濟神州主要圍繞肺癌、消化道腫瘤、乳腺癌/婦科腫瘤、血液腫瘤等核心領域佈局。

在血液腫瘤領域,以BTK抑制劑澤布替尼為基本盤,百濟神州的BCL2抑制劑索托克拉、BTK降解劑BGB-16673均在加速推進。通過這三款核心產品,其已覆蓋CLL患者從一線到耐藥的整個治療過程,滿足更多患者未被滿足的臨牀需求。
**鞏固血液瘤基本盤的同時,百濟神州進軍高發實體瘤領域,佈局多樣化且差異化的新分子。**以乳腺癌領域為例,主要為CDK抑制劑,目的是為HR+/HER2-患者提供比現有治療方案更有效、毒性更低的潛在治療方案,除了前文提及的CDK4抑制劑BGB-43395,CDK2抑制劑BG-68501則靶向CDK2,有潛力為CDK4/6抑制劑耐藥患者帶來新選擇。
小分子CDK抑制劑之外,百濟神州在乳腺癌領域還佈局了B7-H4 ADC,通過差異化的ADC設計,在臨牀中展現出成為表達B7-H4腫瘤患者同類首創治療選擇的潛力。
這種聚焦策略不難理解,基於在特定領域已經建立的優勢,並藉助自己的臨牀、商業化優勢,不斷擴大某個領域的產品組合,讓後來者更難突圍。
通過這種方式,百濟神州進一步建立其優勢。
**“專注”之外,百濟神州提升確定性的另一關鍵策略是積極拓展“聯合療法”。**這一邏輯也不難理解,“聯用組合”一方面能夠最大化管線潛力,進而構築更深厚的護城河;另一方面則可以讓商業模型更高效,實現低成本、快速放量。這樣的故事在海外並不罕見,例如百時美施貴寶,依靠O藥帶動了LAG-3單抗、CTLA-4單抗的銷量。
如今,百濟神州可能上演更新的成功故事,其在CLL領域通過BTK抑制劑與BCL2抑制劑的聯用,已經達到了建立護城河的效果。
去年百濟神州公佈的1/1b期研究數據顯示,“索托克拉+澤布替尼”(以下簡稱ZS)組合在治療中位隨訪時間為19.3個月時,聯合療法在初治CLL/SLL患者中的ORR高達99%,最佳uMRD率達92%。針對高危患者聯合療法仍保持優異療效,且未報告腫瘤溶解綜合徵或嚴重心血管毒性。
同時,考慮到ZS組合針對TN CLL的註冊臨牀,是全球唯一旨在證明相比venetoclax+ obinutuzumab 標準治療具有PFS優效性的3期試驗,有成為新標準治療方案的潛力,因此其後續有望鞏固百濟神州在CLL市場的地位。
未來,無論是深化聚焦策略,還是拓展聯合療法,百濟神州都可能持續帶來更多驚喜,核心在於,其擁有堅實的技術基礎。
百濟神州一直專注不同技術平台的建設,佈局廣泛且前沿,涵蓋小分子、ADC、CDAC蛋白降解劑、雙抗/多抗、以及細胞療法等。以CDAC為例,如下圖所示,目前已經有3款CDAC產品進入臨牀開發,在臨牀前還有17款CDAC小分子在研,百濟神州已經成為蛋白降解方向的領導者之一。

通過有序的佈局和持續的投入,百濟神州保持着管線迭代更新的能力,以及對創新前沿的敏鋭把握,這為其“專注中提升確定性”的策略提供了源源不斷的動力。
/ 03 / 新一代藥企的全新想象
如果百濟神州這套研發策略能夠持續成功實踐,或許將革新市場對於新一代藥企的想象。
從業績表現來看,2025年百濟神州在核心產品(澤布替尼、替雷利珠單抗)的帶動下,仍然保持高速增長,一季度營收80.48億元,同比增長50.2%;同時,美股財報顯示,在美國通用會計準則下,百濟神州首次實現季度盈利。
根據百濟神州的業績指引數據,2025年全年營收預計介於352億元至381億元之間,全年的預期經營利潤為正且經營活動產生現金流為正。
基於一季度的增長勢頭,實現上述預期的概率正在穩步上升,2025年有望成為百濟神州歷史上第一次實現盈利的轉折性年份。
隨着“創新超級乘法”效應充分發揮,其後續增長動能將由線性增長躍升至指數增長期,由更多成功上市的新藥和更高效的商業化共同驅動。
而這種持續、高效的創新產出和商業化成功,也能夠解決大型藥企常面臨的困擾,為投資者展現一個兼具規模、速度與持續創新能力的成長型巨頭模型。
當然,最終結果仍需時間檢驗,但不可否認的是,百濟神州戰略思維的核心——領先市場一步的“超前”思考,始終值得市場高度關注。
在創新藥世界裏,唯快不破是鐵律,但單純的快並非萬能解藥。百濟神州探索的“創新超級乘法”,本質上是在追求一種“有質量的快”和“有方向的力”:
通過佈局前沿技術平台、深耕核心治療領域、系統性提升早期產出效率、嚴格後期項目篩選,在保證確定性的前提下實現研發效率的顯著躍升。
這意味着,當許多企業還聚焦於追逐單個熱門靶點時,百濟神州已經在思考如何從公司整體和行業發展的高度,構建系統性的競爭優勢和戰略佈局。
而這正是其在過去15年裏,能夠不斷突破市場預期、刷新行業認知的根本原因。
站在行業層面,這也不單單是一家公司的成長路徑,也為全球創新藥行業如何破解“大象起舞”的困境,提供了一個極具參考價值的探索實踐方案。
無論最終能否完全實現其宏大願景,百濟神州的這場實踐,本身就足以引發行業內外的持續關注與期待。畢竟,在重塑行業認知邊界的道路上,持續領先的每一步,都可能累積起改變遊戲規則的勢能。