“天價孤兒藥”終結者？北海康成股價暴漲超13倍，市場在賭什麼？_風聞

在很多人沒有注意的地方，“港股罕見病第一股”北海康成正在“悶聲發大財”。

8月11日，北海康成股價盤中漲超35%，年內累計漲幅已逾13倍。截至收盤，股價上漲23.7%。

該公司一款新藥的商業化正備受關注。

據瞭解，北海康成罕見病藥物注射用維拉苷酶β（商品名：戈芮寧）已於今年5月獲批上市，適用於12歲及以上青少年和成人I型、Ⅲ型戈謝病患者的長期酶替代治療。另外，今年7月初，戈芮寧在上海交通大學醫學院附屬新華醫院開出首方，正式進入臨牀應用。

隨着這款新藥加速上市，北海康成成長突圍的邏輯也越來越清晰了。

難得的“國產版本”

談戈芮寧之前，我們還是有必要對其針對的罕見病有一定認知。

從公開資料可以瞭解到，戈謝病是一種染色體隱性遺傳的家族性糖脂代謝疾病，也被稱為葡糖腦苷脂病。

其中，葡糖腦苷脂為一種可溶性的糖脂類物質，是細胞的組成成分之一，在人體內廣泛存在。若缺乏葡糖腦苷脂酶，葡糖腦苷脂易在肝、脾、骨骼和中樞神經系統的單核-巨噬細胞內蓄積，進而產生相應的臨牀表現，如肝脾腫大、貧血、骨痛和神經系統病變，嚴重時甚至可能危及患者生命。

用藥方面，戈謝病患者規模相對有限，但治療需求也較為迫切，使得相關藥物的放量空間較為可觀。據北海康成統計，目前全球範圍內能夠保證可持續治療的戈謝病患者人數為5000-8000人，全球已上市的戈謝病藥物年銷售總額已突破10億美元大關。

另外，醫藥魔方NextPharma全球新藥數據庫顯示，截至2025年5月13日，全球範圍內已經有11款戈謝病新藥獲批上市。

戈芮寧是其中之一，雖然並非賽道上首個落地的戈謝病治療方案，但作為後來者能引起大眾注意，也意味着有獨特定位——“我國首個也是目前唯一一個本土自主開發的戈謝病酶替代療法藥物”。這對於整個產業而言意義重大。

此前國內獲批治療戈謝病的藥物主要來自賽諾菲、武田等國外藥企，而如今北海康成給出“國產版本”，推進戈芮寧上市，也被業內認為有望打破進口藥的商業壟斷。

那麼，北海康成是如何規劃戈芮寧的突圍路徑的？

打破用藥可及性困境

在產品商業化之前，北海康成“求快也求穩”。

據悉，戈芮寧從立項到獲批上市用了不到7年時間，而從提交NDA到獲批上市用了不到6個月，算是超出了大眾對一款創新藥平均10年開發週期的預期。

另外，臨牀試驗也證明，戈芮寧可顯著改善戈謝病核心指標，治療9個月脾臟體積縮小35.32%，血紅蛋白增加2.17 g/dL。同時，其也是國內獲批的戈謝病藥物中適應症範圍最廣的產品。

當然，這些只是新藥自身的一些基礎優勢，並非商業化突圍的決定性因素。戈芮寧要被更多患者看到，還是需要更加精準地切中一些市場痛點，比如價格。

據悉，戈謝病用藥領域存在“有藥可醫卻無錢可治”的現象，進口藥高達150萬元到250萬元的治療費用，大部分患者無力承擔。此外，特別昂貴的罕見病藥品也難以納入醫保，戈謝病患者的用藥可及性困境十分突出。

這種情況下，一款能讓相關患者“用得上、用得起”的好藥，顯然是市場真正所需的。

於是，價格的可及性也成為了戈芮寧能否突圍的關鍵看點。

在戈芮寧剛獲批上市的時候，北海康成創始人、董事長兼首席執行官薛羣博士曾表示：“雖然還不能透露具體定價，但我們可以承諾，戈芮寧的上市定價一定會有大幅下降，對比同類的現有療法，預計降價至少在50%以上。”

但“如何讓利”就成為了一個新問題。

對此，北海康成也給出了一個解法，即產業合作。據悉，戈芮寧是北海康成與藥明生物在罕見病領域的首個合作項目。藥明生物（02269.HK）首席執行官陳智勝博士曾介紹，基於酶的改造和定向進化技術以及藥明生物自主研發的超高效連續細胞培養平台WuXiUP™，戈芮寧綜合產量提升超過110倍，酶比活性提升超過50%。

值得一提的是，二者協同推進戈芮寧研發生產過程中，分段生產對提效降本起到很大作用。“上海基地負責生產原液，無錫基地負責製劑和包裝。”陳智勝表示，這種方式利於實現資源的高效利用，避免產能的重複投入與建設；若不採取分段生產，就必須技術轉移，會大幅增加企業成本以及影響產品上市進程。

除了在研發生產方面為“產品讓利”奠定基礎，北海康成還在積極準備戈芮寧的醫保談判。

目前利好信號也有不少。比如，2025年7月17日-25日，國家醫療保障局連續召開了5場座談會，圍繞創新藥械研發、應用與支付等核心議題展開深入交流，“真支持創新、支持真創新、支持差異化創新”的鮮明態度貫徹始終。

7月1日，2025年醫保目錄調整工作中也首次增設了“商保創新藥目錄”，主要聚焦創新程度高、臨牀價值大、患者獲益顯著，但因超出“保基本”定位暫時無法納入基本目錄的藥品。

基於此，市場認為，更多罕見病藥物納入醫保還是值得期待的，這也在拉高北海康成的增長預期。

“三駕馬車”局面已成？

罕見病必然不是大眾賽道。根據《中國罕見病定義研究報告2021》，罕見病是指“新生兒發病率小於1/萬、患病率小於1/萬、患病人數小於14萬”的疾病。

由於患病人數較少，同時疾病攻破難度大，研發成本高、週期長等，罕見病往往被稱為“孤兒藥”。相關藥企的商業化顯然面臨不小的挑戰，北海康成就是一個典型例子。

據年報，2024年，北海康成全年收入僅有8510.3萬元，同比下降超17%；虧損金額達到4.43億元，同比擴大16.8%。截至2024年12月31日，公司流動性資產僅有4535.2萬元，流動性負債總額卻高達4.826億元。

但不可否認，該公司的成長性還是有的。截至2024年12月31日，北海康成已打造一個由8個藥物資產組成的產品線，針對最常見的罕見病以及罕見的腫瘤適應症，其中包括2個已上市產品。

一款產品是海芮思®（艾度硫酸酯酶β，前稱為CAN101），中國第一種獲批用於治療亨特綜合症（MPS II）的ERT（酶替代療法）。截至2024年12月31日，該款藥物已識別843名患者。另外，就該款藥物，北海康成已在107個城市實施商業保險計劃（惠民保），覆蓋中國5.21億人口。

另一款產品是邁芮倍®（氯馬昔巴特口服液，前稱為CAN108），為一種口服、最小化吸收的IBAT可逆抑制劑，可用於治療阿拉傑裏綜合徵、進行性家族性肝內膽汁淤積症等罕見病。截至2024年12月31日，該款藥物已識別839名患者。另外，就該款藥物，公司已在35個城市實施商業保險計劃（惠民保），覆蓋中國1.61億人口。

再加上自研優勢品種戈芮寧上市，商業化方面，北海康成的發展正由“三駕馬車”驅動，就看爆發力是否足夠強勁了。

來源：醫藥研究社