全球首個且唯一！aTTP靶向納米抗體藥物獲CDE優先審評資格

4月2日消息，近日，中國國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）正式授予Cablivi®（Caplacizumab，注射用卡普賽珠單抗（擬））優先審評資格，擬用於與血漿置換和免疫抑制療法聯合治療獲得性血栓性血小板減少性紫癜（aTTP）（也稱為免疫介導的血栓性血小板減少性紫癜(iTTP)）的成人和12歲及以上體重至少40 kg的青少年患者。這意味着全球首個且唯一獲FDA批准的靶向治療aTTP納米抗體藥物Cablivi®在中國駛入審評“快車道”，大幅加速創新療法可及，同時也標誌着賽諾菲在中國罕見血液病領域的長期承諾。

作為《第二批罕見病目錄》收錄疾病，血栓性血小板減少性紫癜（TTP）是一種少見、嚴重的血栓性微血管病。患者可能面臨“血栓性微血管病（TMA）”引起的中風、心臟病發作、器官損害等緊急事件，以及“血小板減少”帶來的嚴重出血、微血管病性溶血性貧血（MAHA）等情況。多數患者發病急驟、病情危重，如不能及時治療死亡率高，其中aTTP是最常見的臨牀類型，約佔TTP總例數的95％。

目前aTTP治療中，治療性血漿置換（PEX）和免疫抑制（IST）是核心療法。但部分aTTP患者仍面臨PEX和IST無效困境。此外治療有效的患者，也有30％～50％左右會出現復發。對於aTTP這類發病急、病情重、危及生命的疾病，仍存未滿足的臨牀需求。

II期TITAN研究和III期HERCULES研究的結果表明，Caplacizumab可縮短至血小板計數反應的時間，在患者風險最高的關鍵時期提供即時保護，防止進一步的血小板聚集和微血栓形成。HERCULES研究的結果顯示，在研究藥物治療期間，Caplacizumab治療導致發生aTTP相關死亡、aTTP復發或至少1起重大血栓栓塞事件的患者百分比降低74%。