“中國正贏得全球生物技術競賽,西方卻在退縮”
曲乔乔。
【文/觀察者網 齊倩】
“這頭豬隻有幾個月大時,腿部開始彎曲。起初,它只是搖搖晃晃。幾周後,它完全癱倒。到一歲左右,它已開始氣喘吁吁。”據彭博社10月29日報道,這對於清華大學基礎醫學院教授賈怡昌來説,這些時刻既令人心碎又激動。他已經等待多年了。
公開資料顯示,賈怡昌現年53歲,一直努力研究並試圖攻克肌萎縮側索硬化症(ALS,也稱“漸凍症”)難題。在此之前,他職業生涯大部分時間都花在小鼠上,通過把病人基因突變敲入到小鼠的相應基因位點,試圖複製漸凍症,以增進對疾病機制的理解,並加速治療手段和方案的誕生。
如今,這類試驗在豬身上成功了,這證明了漸凍症可以在更大動物身上建模。
這為賈怡昌提供了新的研究線索,並以此為基礎開發出了全球首創漸凍症基因治療藥物SNUG01。
據賈怡昌旗下公司“神濟昌華”網站介紹,今年3月,SNUG01獲得美國食品藥品監督管理局(FDA)新藥臨牀試驗申請(IND)許可,實現從基礎研究向臨牀轉化的關鍵跨越。這意味着SNUG01在美國獲得“孤兒藥”資格認定(ODD),享受優惠税收地位。
今年5月,該藥物正式獲得國家藥品監督管理局(NMPA)的臨牀試驗默示許可。
目前,神濟昌華公司正積極推進中美國際多中心臨牀試驗。若成功,該藥物可幫助90%的漸凍症患者。

SNUG01藥物資料圖
彭博社稱,上述進展與中國在生物技術領域的雄心相呼應。該領域迄今為止一直由美國和歐洲國家主導,中國致力於成為“全球科技強國”,向着全球領先地位發起挑戰。報道認為,全力投入基因編輯研究,可能是中國開發創新藥物並減少對外國製藥公司依賴的關鍵計劃。
有數據顯示,2024年,全球基因改造動物模型市場估計150億美元,在十年內翻了一倍。
近年來,美歐監管機構要求嚴格倫理審查,使得涉及大型動物的類似研究幾乎不可能。同時,西方社會的動保理念已變味,活動人士反對任何動物試驗。民調發現,80%美國人支持逐步淘汰動物實驗。
相較之下,中國的生物技術領域取得長足進展。報道援引數據稱,中國擁有最大的研究猴羣。自2010年以來,中國已建八個國有醫療研究中心,容納數萬只小鼠、兔、鳥、狗和靈長類用於研究。2019年,中國啓動兩個國有基因研究中心,開發豬和靈長類醫學模型。
目前,西方的動物試驗對象主要是小鼠。專家們普遍認為小鼠廉價、繁殖快、易基因操作,但它們是人類的不完美代理,其短壽命意味着緩慢發展疾病有時在小鼠中完全不出現,如癌症。

彭博社製圖
這一明顯差距引起了西方社會的擔憂。德國智庫“墨卡託中國研究所”發佈報告警告稱,中國生物技術產業的進步,讓美國和歐洲製藥供應鏈面臨“過度依賴”的風險。
與此同時,有西方批評者稱,大型動物太接近人類,社交、智能且情感紐帶太強,容易突破動物試驗的倫理界限。英國牛津大學遺傳學家和生殖生物學家安迪·格林菲爾德稱:“它們許多是社交動物,有知覺,感受痛苦和快樂。這些試驗必須非常謹慎並被證明有真正益處,不能只是好奇驅動的研究。”
然而,對於神濟昌華公司聯合創始人彭林來説,答案很明確——人類健康優先。
漸凍症常表現為上運動和下運動神經元損傷,以及全身的肌肉逐漸無力和萎縮。發病率在中國約4/10萬,每年新增3萬至5萬病人,病人的平均發病年齡55歲左右,生存期僅為3至5年。
彭博社提到,對於漸凍症,全球目前處於沒有有效治療藥物狀態。每年都有成千上萬的患者悄無聲息地慢慢死去。從物理學家霍金身上,我們可以看到疾病無情:先肌肉無力,後癱瘓,最終呼吸衰竭。
賈怡昌承認,他每次解剖動物時都會感到內疚。但這未改變其想法。
“我個人認為,動物模型對發現疾病機制和藥物開發仍非常重要,”賈怡昌表示,“我們應該重視動物的生命及其貢獻,但同時也應對那些無助地受苦的人類同胞懷有同情心。如果漸凍症在動物身上得到治癒,那麼我們也許能夠幫助我們的人類同胞。”
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