國家藥監局批准我國首款幹細胞治療藥品上市
今天（2日），國家藥監局通過優先審評審批程序附條件批准我國首款幹細胞治療藥品艾米邁託賽注射液上市，用於治療14歲以上消化道受累為主的激素治療失敗的急性移植物抗宿主病（aGVHD）。
據介紹，移植物抗宿主病是異基因造血幹細胞移植術後主要併發症之一，病情嚴重時可能引起死亡。該藥品作為處方藥上市，將在醫院憑醫生處方用於治療相應疾病，為患者提供新的治療選擇。
*國家藥監局藥品審評中心副主任 王濤：*從2017年開始，到現在我國幹細胞一共批准了有120多款（藥品）進入臨牀試驗階段，適應證包括血液系統、呼吸系統、心血管系統還有一些自身免疫系統疾病。
細胞治療產品是全球醫藥發展的前沿和熱點。國家藥監局持續深化藥品審評審批制度改革，設立加快臨牀急需新藥上市通道，加強政策引導，完善評價體系標準，加強技術指導和溝通交流服務，助力創新療法早日惠及患者。
2024年，國家藥監局批准上市創新藥48個，包括罕見病用藥等重點領域的一批新藥好藥加速上市，部分創新藥實現全球同步研發、同步申報、同步審評和上市，甚至全球首先上市，更好地滿足了我國公眾用藥需求。
幹細胞知識
知多少
什麼是幹細胞？
幹細胞是一類具有多向分化潛能，在非分化狀態下能夠自我複製的細胞。按照來源，幹細胞可以分為成體幹細胞、人胚幹細胞和誘導多能幹細胞等；按照功能，幹細胞可以分為造血幹細胞、間充質幹細胞等。
什麼是間充質幹細胞，有什麼特點？
間充質幹細胞(MSCs)，是一羣具有自我更新和多系分化能力的細胞，廣泛分佈於人體各組織器官，如骨髓、臍帶、臍帶血或脂肪等。這類細胞具有向多種間充質系列細胞（如成骨、成軟骨及成脂肪細胞等）或非間充質系列細胞分化的潛能，並具有細胞因子分泌功能。間充質幹細胞的作用機制尚不完全明確，研究認為此類細胞具有免疫調節作用，能夠通過多種機制影響免疫功能。
我國批准的間充質幹細胞藥品用於治療什麼疾病？
艾米邁託賽注射液是我國首款獲批上市的間充質幹細胞（MSCs）治療藥品，用於激素治療失敗的急性移植物抗宿主病（aGVHD）。GVHD是異基因造血幹細胞移植後，來源於供者的淋巴細胞攻擊受者組織發生的一類多器官綜合徵，可累及皮膚、胃腸道、肝、肺和黏膜表面等。GVHD 分 為 急 性 GVHD(aGVHD)、慢性 GVHD( cGVHD)和兼具有二者特徵的重疊綜合徵，是異基因造血幹細胞移植術後非複發性死亡的原因之一。防治 GVHD 對異基因造血幹細胞移植成功、移植後長期生存及提高患者生活質量有重要意義。
目前，間充質幹細胞治療其他疾病的臨牀試驗仍在進行中，尚無確切的臨牀安全有效性數據。
使用間充質幹細胞治療藥品是否存在風險？
使用間充質幹細胞治療藥品有發生不良反應的風險。艾米邁託賽注射液的臨牀試驗中，暫未觀察到與試驗藥物相關的重要安全性風險。但由於目前間充質幹細胞的作用機制和體內存活時間仍不完全清楚，上市後使用過程中需繼續觀察潛在的長期風險。
間充質幹細胞治療藥品獲批上市後，作為用於治療特定疾病的處方藥，應當在正規醫院中，在醫生的指導下憑處方使用，並嚴格按照説明書規定的適應症、用法用量等要求規範使用。
間充質幹細胞是如何開發為藥品的？
間充質幹細胞要開發成為藥品，必須嚴格按照《藥品管理法》《藥品註冊管理辦法》等法律法規以及相關技術要求，經科學規範研究，證明其安全、有效、質量可控，按程序取得藥品註冊證書後方能成為藥品，並規定有特定的適應症、用法用量等。
細胞治療藥品研發過程包括藥學研究、非臨牀研究、臨牀試驗等，通常較為複雜、漫長，要求較高。藥學研究包括生產工藝開發、質量標準研究等；非臨牀研究包括藥理學研究、藥代動力學研究、非臨牀安全性研究等；臨牀試驗則是在人體驗證產品的安全性有效性。
間充質幹細胞藥品研發上市的要求有哪些？
間充質幹細胞作為藥品上市，需要符合安全、有效、質量可控的有關要求。除應當符合常規藥物研發藥學、非臨牀研究及臨牀試驗有關共性要求外，根據間充質幹細胞特點，國家藥監局還組織研究制定了一系列有針對性的指導原則，進一步規範和指導藥物研發，提高研究質效。例如，為指導間充質幹細胞防治移植物抗宿主病臨牀試驗開展，藥品審評中心於2024年1月12日發佈了《間充質幹細胞防治移植物抗宿主病臨牀試驗技術指導原則》。同時，我國持續推進藥品監管科學化、法制化、國際化、現代化，轉化實施了國際人用藥品註冊技術協調會（ICH）全部指導原則，相關技術要求與國際通行標準全面接軌。
細胞治療藥品是當前藥物研發熱點領域，受到國際社會廣泛關注。近年來，我國持續深化藥品審評審批制度改革，設立了加快臨牀急需新藥上市通道。對符合要求的細胞治療藥品，國家藥監局優先配置審評、核查檢驗等資源，在程序不減少、標準不降低的前提下，加強技術指導和溝通交流，縮短審評時限，推動加快上市，更好地滿足患者用藥需求。
目前已上市的間充質幹細胞治療藥品有哪些？
目前全球獲批上市的間充質幹細胞治療藥品約10個，其細胞來源、適應症不盡相同。其中用於治療急性移植物抗宿主病（aGVHD）的間充質幹細胞治療藥品有4款，除我國批准的艾米邁託賽注射液外，還有美國、加拿大、日本批准的骨髓間充質幹細胞。
（總枱央視記者 楊陽 餘靜英）