梗阻性肥厚型心肌病治療醫保落地，大幅減負下仍需加強關注

【環球網保險綜合報道】2024年12月，國家醫保局正式公佈新版醫保目錄調整結果，3159種藥品納入保障範圍。值得注意的是，其中心肌肌球蛋白抑制劑瑪伐凱泰膠囊作為首款針對梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）的創新藥，被納入醫保乙類目錄，並於2025年1月1日起正式實施。這一重大調整不僅填補了國內梗阻性肥厚型心肌病治療領域的醫保空白，顯著降低了患者經濟負擔，年治療費用大幅下降。

肥厚型心肌病，這一相對罕見但潛在危害嚴重的心血管疾病，近年來逐漸受到醫學界和公眾的關注。儘管其患病率在中國約為80/10萬，但由於許多患者症狀較輕或無症狀而未及時就診，實際患者數量可能更為龐大。該疾病主要由編碼肌小節相關蛋白的基因致病性變異導致，以心肌肥厚為特徵，嚴重時可能引發心臟性猝死，給患者生命安全帶來嚴重威脅。北京大學第三醫院心血管內科主任醫師陳寶霞介紹，從門診情況來看，心肌病門診中近半數患者為肥厚型心肌病。

在醫保新政實施前，梗阻性肥厚型心肌病的治療主要依賴 β 受體阻滯劑等傳統藥物，這些藥物僅能緩解症狀。而外科室間隔切除術雖能解除梗阻，但開胸手術由於風險較高、創傷較大等原因，患者接受程度並不理想。2024 年，創新治療藥物瑪伐凱泰在國內獲批上市，而後又被納入醫保，並已於今年落地。

據悉，瑪伐凱泰膠囊通過靶向肥厚型心肌病的核心病理生理機制，即選擇性抑制心肌肌球蛋白，減少肌球蛋白和肌動蛋白橫橋過量形成，從而減輕心肌過度收縮，改善舒張功能。肥厚型心肌病需要長期管理，患者用藥經濟負擔偏重。瑪伐凱泰膠囊納入醫保並落地後，明顯降低了患者負擔。“以北京地區為例，參保患者每月使用起始劑量2.5mg/天藥物的費用，從之前的四千多元減至兩千多元。”陳寶霞結合臨牀案例介紹説。

儘管醫保降低了用藥門檻，但早期診斷仍是關鍵。陳寶霞建議，有猝死家族史、運動後出現相關症狀的人羣應主動進行超聲心動圖檢查，必要時結合 Valsalva 動作激發試驗排查隱匿性梗阻。

隨着醫保政策的不斷完善和創新藥物的持續湧現，肥厚型心肌病等相對罕見的疾病在治療前景上變得更加廣闊。然而，專家仍呼籲大眾提升對該病的認知，高危人羣應及時進行篩查，做到早診斷、早治療。同時，醫療機構也應加強對肥厚型心肌病的研究和診療水平，為患者提供更加精準有效的治療方案。（陳十一）