上海研發 全國首個血友病B基因治療藥物獲批上市

4月10日，由上海本土企業研發和生產的血友病B基因治療藥物信玖凝正式獲批，成為中國首個獲批的血友病B基因治療藥物，用於中重度血友病B（先天性凝血因子IX缺乏症）成年患者的治療，為血友病B患者提供了一種全新的治療方案，開拓了中國血友病治療領域新格局。

重組腺相關病毒（rAAV）基因治療利用工程化病毒載體遞送外源基因，具有安全性高、免疫原性低和宿主範圍廣等優勢，可長期穩定表達治療基因。在此之前，全球已有8款rAAV基因治療藥物獲批，用於脊髓性肌萎縮症、杜氏肌營養不良等罕見病及眼科疾病的臨牀治療，但在中國尚無任何一款rAAV基因治療藥物上市。此次獲批上市，填補了我國在該領域的空白。據悉，從研發到上市用了僅僅不到七年的時間，真正體現了“上海速度”“中國速度”。

此次企業的突破性成果得以高效轉化，得益於政府科技創新生態的精準構建與資源協同，得益於上海市對生物醫藥產業的前瞻性戰略引領與全鏈條創新賦能。

據悉，應對全球生物醫藥產業發展新形勢，上海市相關部門積極匯聚國內外創新和產業高端資源，不斷強化創新策源能力，全力推動“基礎研究、孵化轉化、臨牀試驗、審評審批、落地生產、推廣應用”全過程加速和全鏈條賦能，搶抓新範式賦能和新賽道開闢的重要機遇。近三年，相繼發佈《上海市促進細胞治療科技創新與產業發展行動方案（2022—2024年）》《上海市促進基因治療科技創新與產業發展行動方案（2023—2025年）》，系統推動細胞與基因治療產業高質量發展，取得了一批創新成果。

與此同時，《關於支持生物醫藥產業全鏈條創新發展的若干意見》等一批政策的落地，也為生物醫藥企業創新發展和產業升級提供高質量服務，優化產業創新發展生態，全力推動全球生物醫藥創新高地和世界級產業集羣建設。

未來，上海將進一步厚植生物醫藥創新土壤，持續推進免疫細胞治療、幹細胞治療、基因治療等產品的研發和上市，為未被滿足的醫療需求提供創新產品和治療新方法，為加快國際科技創新中心建設提供動力支撐。

（總枱記者 竇筠韻）