幹細胞治療帕金森病安全有效

科技日報訊 （記者張夢然）最新一期《自然》發表了兩項獨立臨牀試驗研究，驗證了幹細胞療法對帕金森病的安全性。兩項研究分別利用了人誘導多能幹細胞和人胚胎幹細胞產生的細胞。

帕金森病是一種神經退行性疾病，其特徵為逐漸喪失產生多巴胺（一種神經遞質）的神經元。目前的治療方法僅能在早期減輕症狀，且經常伴隨着運動障礙等副作用。細胞療法，特別是補充腦部產生多巴胺的神經元（多巴胺能神經元），有望提供更有效、副作用更少的治療方案。

為檢驗帕金森病細胞療法的安全性和潛在副作用，日本京都大學等機構進行了一項Ⅰ/Ⅱ期臨牀試驗。7名患者（年齡在50—69歲）接受了多巴胺能前體細胞（來自人誘導多能幹細胞）移植，區域為雙側大腦。在試驗持續的24個月中，沒有報告嚴重副作用，移植的細胞產生了多巴胺，沒有過度生長或形成腫瘤（一種幹細胞療法的相關風險）。此外，團隊還在繼續參與試驗、進行有效性評估的6位患者中發現，其中4位在未服用標準藥物的情況下，帕金森病相關運動症狀減少，有5位服藥期間觀察到相關運動症狀減少。

在另一項單獨的Ⅰ期臨牀試驗中，美國紀念斯隆-凱特琳癌症中心團隊研究了來自人胚胎幹細胞的多巴胺能前體細胞產品（bemdaneprocel）的安全性。12名患者（年齡中位數為67歲）接受了手術，移植該產品到雙側大腦殼核。5名患者接受了低劑量（每側殼核90萬細胞），7名接受了高劑量（每側殼核270萬細胞）。這些細胞產品的耐受普遍良好，在後續18個月中沒有報告與療法相關的嚴重副作用，也沒有出現運動障礙的跡象。他們在低劑量和高劑量組均觀察到不同程度的運動功能改善。

兩組團隊都表示，還需要進一步研究來測試這些療法的有效性和臨牀獲益。不過，附隨的新聞與觀點文章評論稱，兩項獨立試驗都顯示出安全性，並暗示可能有效，這向建立更廣泛的帕金森病細胞療法邁出了重要一步。