讓患者有更多用藥選擇 抗腫瘤等領域新藥研發再提速

國家藥監局藥品審評中心日前最新發布2024年《中國新藥註冊臨牀試驗進展年度報告》，從臨牀試驗登記總體情況、各藥物類型臨牀試驗實施和質量控制等方面進行彙總分析。

去年我國藥物臨牀試驗

登記達4900項

《報告》顯示，2024年我國藥物臨牀試驗登記與信息公示平台登記臨牀試驗總量高達4900項，同比增長13.9%。記者查閲最新出爐的《報告》時看到，2024年我國藥物臨牀試驗登記總量4900項中，新藥臨牀試驗為2539項，佔比51.8%。國內藥企臨牀研發勁頭十足，2024年首次公示的臨牀試驗中，境內申辦者佔比為92.8%。

《報告》顯示，2024年中國藥物臨牀試驗，化學藥品最多，佔比超過七成；在新藥臨牀試驗中，Ⅰ類註冊藥物佔比超過六成；Ⅰ期臨牀試驗佔比接近一半，較2023年均出現小幅增加。

國家藥監局藥審中心臨牀試驗管理處處長王海學介紹：

按藥物類型統計，2024年中國藥物註冊臨牀試驗以化學藥品佔比最高，為76.9%，生物製品次之佔比為21.1%；

按藥物註冊分類統計，以註冊分類Ⅰ類的藥物註冊臨牀試驗達1735項，佔新藥臨牀試驗的68.3%；

按照臨牀試驗分期統計，Ⅰ期臨牀試驗佔比最高，達46.92%，Ⅱ期Ⅲ期臨牀試驗佔比分別為22.6%和17.2%。

記者查閲最新發布的這份《報告》看到，2024年我國臨牀試驗登記和實施效率較2023年均明顯提高，新藥臨牀試驗獲批和生物等效性試驗備案後，已完成首次臨牀試驗登記的平均用時分別為67.4天和12.1天，均較2023年進一步縮短。

*國家藥監局藥審中心臨牀試驗管理處處長 王海學：*申請人完成首次臨牀試驗登記用時進一步縮短，一個月內完成登記並提交的佔比進一步提高。其中新藥臨牀試驗和仿製藥生物等效試驗的登記用時縮短了11.1天和4.5天，一個月內完成登記並提交的佔比分別為39.1%和91.7%，與2023年相比，中國新藥臨牀研發的生態進一步改善，與國際接軌。

抗腫瘤新藥去年臨牀試驗整體佔比最高

記者梳理2024年新鮮出爐的報告時注意到，無論是Ⅰ類創新藥還是生物製品當中，抗腫瘤藥物的佔比都是最大的，與此同時，在創新藥的Ⅲ期臨牀試驗，也就是關鍵試驗階段的佔比，持續增長。

2024年化學藥品和生物製品臨牀試驗的目標適應證主要集中在抗腫瘤領域，其次為皮膚及五官科藥物、內分泌系統藥物、神經系統疾病藥物、呼吸系統疾病及抗過敏藥物、預防性疫苗和血液系統疾病藥物。

國家藥監局藥審中心化藥臨牀一部副部長 耿瑩：《報告》顯示，2024年抗腫瘤藥物臨牀試驗的整體佔比是最高的，其中化學藥品佔比24.7%，生物製品43.1%。其次是皮膚五官類藥物的臨牀試驗佔比10%左右。

採訪中，專家告訴記者，統計顯示，2024年度Ⅰ類創新藥臨牀試驗中，抗腫瘤藥物佔比近四成。

*耿瑩：*抗腫瘤Ⅰ類創新藥的Ⅲ期臨牀試驗，就是我們常説的關鍵臨牀試驗的數量，相比於2023年有15.8%的小幅增長。

除了抗腫瘤藥物研發和試驗，細胞和基因治療品種臨牀試驗數量增幅較大，尤其是新增首次登記臨牀試驗，增幅超過四成。

*國家藥監局藥審中心生物製品臨牀部副部長魯爽：*2024年細胞和基因治療藥物新增首次登記的臨牀試驗115項，比2023年增加了42%。其中細胞治療類75項臨牀試驗中，抗腫瘤藥物試驗38項，佔比50.7%，基因治療類一共40項臨牀試驗，抗腫瘤藥物試驗一共12項，佔比30%。

此外，2024年中藥新藥臨牀試驗主要集中在呼吸和消化兩個適應證領域。

*國家藥監局藥審中心中藥民族藥臨牀部副部長 馬秀璟：*2024年中藥新藥臨牀試驗登記總共有97項，主要集中在消化和呼吸兩個適應證領域，佔比54.6%，其中呼吸佔了36.1%。

我國兒童藥、罕見病藥物研發活躍

兒童用藥和罕見病用藥，歷來是臨牀用藥的急需領域，2024年我國新藥臨牀試驗中的兒童用藥和罕見病用藥佔比，較同期有所提升。兒童和罕見病藥物研發活躍，使得這些患者將有更多用藥選擇。

據瞭解，國家藥監局近年來推出一系列激勵政策，讓兒童用藥、罕見病用藥等領域研發越發活躍。

*耿瑩：*2024年兒童受試者參與的藥物臨牀試驗共有249項，佔比9.8%，其中有114項是專門針對兒童應用而開展的試驗，佔比4.5%，同比2023年有所提升。

統計顯示，我國2024年臨牀試驗的藥物，按適應證分析，生物製品主要為預防性疫苗，佔生物製品總體的32.1%；化學藥品主要以呼吸系統疾病及抗過敏適應證為主；中藥主要以呼吸系統疾病適應證為主。

記者注意到，我國罕見病藥物臨牀試驗數量呈逐年遞增趨勢，2024年共登記121項，以血液系統疾病、神經系統疾病和抗腫瘤藥物為主。

*國家藥監局藥審中心化藥臨牀二部部長 謝松梅：*2024年罕見病藥物臨牀試驗中，血液系統疾病、神經系統疾病和腫瘤領域藥物臨牀試驗佔比最高，達63.6%。其中，血液系統疾病藥物臨牀試驗數量是最多的，一共有34項，佔年度罕見病藥物臨牀試驗總量的28.1%，腫瘤藥物和神經系統疾病的藥物的臨牀試驗分別達23項和20項。

（總枱央視記者 張芸 王陽昊）