美國啓動人體移植基因編輯豬腎規模化臨牀試驗

新華社洛杉磯11月3日電（記者譚晶晶）美國生物技術企業聯合治療公司3日表示，該公司在紐約大學蘭貢醫學中心完成了將基因編輯豬腎移植至人體的首例臨牀試驗手術，標誌着這一手術的規模化臨牀試驗正式啓動。

據美國媒體報道，這是繼此前多項“同情用藥”個案移植手術後，首項由美國食品和藥物管理局(FDA)批准的人體移植基因編輯豬腎規模化臨牀試驗，旨在系統評估基因編輯豬腎用於終末期腎病患者的安全性和有效性。

研究計劃初期納入6名受試者，由兩個移植中心完成手術。在首批手術完成至少12周後，獨立的數據監測委員會將評審安全性和有效性數據，以決定是否繼續推進下一階段研究，未來受試者或擴展至約50人。

根據研究方案，受試者年齡在55歲至70歲之間，均確診終末期腎病，並已接受血液透析至少6個月。受試者在接受基因編輯豬腎移植後，將接受為期24周的隨訪，以評估腎功能、生存率、生活質量及安全性等指標，並接受長期監測以評估器官功能及潛在動物源感染風險。

聯合治療公司在聲明中説，該公司研發的基因編輯豬腎經過10處基因編輯，敲除了4處可能引起人體排異反應的基因，同時添加了6處人類基因，以提高動物器官與人體免疫系統的兼容性。

移植手術團隊負責人、紐約大學蘭貢移植研究所所長羅伯特·蒙哥馬利説，這項臨牀研究是移植醫學的關鍵轉折點，為通過異種移植技術緩解全球器官短缺提供了新路徑。

豬器官在組織結構和生理功能上與人體器官相似，因此豬被認為是異種移植的理想供體候選者，但異種移植面臨多種風險和技術挑戰。近年來，美國醫療團隊在FDA“同情用藥”框架下已開展個案移植試驗。今年1月，美國麻省總醫院布里格姆醫療中心完成一例基因編輯豬腎移植手術，術後豬腎在人體內維持功能近9個月，創下同類試驗新紀錄，為後續臨牀研究奠定了基礎。