英國衞生系統將為鐮狀細胞病提供尖端基因療法 | 路透社

一塊標誌懸掛在美國馬薩諸塞州波士頓的Vertex Pharmaceuticals全球總部前，2019年10月23日。路透社/布賴恩·斯奈德/檔案照片倫敦，1月31日（路透社）- 英國國家醫療服務體系（NHS）將提供一種前沿基因療法，旨在治癒鐮狀細胞病，國家衞生與護理卓越研究所（NICE）週五表示。

來自Vertex Pharmaceuticals (VRTX.O)和CRISPR Therapeutics (CRSP.BN)的療法將使國家資助的醫療系統每療程花費約165萬英鎊（210萬美元）。英國的MHRA醫療監管機構在2023年成為全球首個批准該療法的機構，該療法使用基因編輯工具CRISPR。NICE評估新醫療技術是否可以在NHS中使用，表示該治療每年適合約50名患者。

鐮狀細胞病是一種嚴重且終身的疾病，由於血紅蛋白基因的錯誤引起，紅血球利用血紅蛋白在體內運輸氧氣。

該療法涉及從患者的骨髓中提取幹細胞，在實驗室中編輯細胞中的基因，然後將其重新注入患者體內。

同樣的技術於8月獲得批准在NHS中用於治療β地中海貧血，這是一種罕見的血液疾病。($1 = 0.8039 磅)

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