Sarepta透露一名患者在基因治療後死亡 | 路透社

18 mar (路透社) - Sarepta Therapeutics (SRPT.O) 週二通報一名年輕人因急性肝衰竭在接受其針對一種罕見肌肉萎縮症的基因療法後去世。在消息傳出後，該公司的股票在開盤前交易中暴跌超過25%，至75.86美元。

該公司沒有透露患者的年齡以及何時給予其基因療法。

該基因療法名為Elevidys，已在美國獲得批准用於四歲及以上的杜氏肌營養不良症患者。

儘管急性肝損傷並不是新的安全問題，但導致死亡的器官衰竭代表了該療法之前未報告的嚴重損傷，該公司表示。

急性肝損傷是該療法已知的潛在副作用，並在其處方信息中提到，該公司補充道。

該公司表示，檢測顯示患者近期有感染，這可能是一個潛在的促成因素。

患者感染了鉅細胞病毒，這可能感染並損害肝臟，導致一種稱為CMV肝炎的病症。

根據國家罕見疾病組織的資料，杜氏肌營養不良症在全球每3500個男性出生中影響一個。它削弱骨骼和心臟肌肉，隨着時間的推移迅速惡化，患者通常在25歲時去世。

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