阿斯利康治療罕見代謝疾病藥物試驗失敗 | 路透社

法蘭克福，7月16日（路透社）——製藥巨頭阿斯利康(AZN.L)，打開新標籤頁在其治療罕見疾病AL澱粉樣變性的關鍵藥物Anselamimab的臨牀試驗中遭遇挫折。該公司週三宣佈，該藥物在關鍵的III期註冊研究中未能達到主要終點指標。研究通過評估患者生存期與心血管問題住院頻率的複合指標進行療效測定。雖然該藥物在整體研究人羣中未顯示出統計學顯著優於安慰劑的優勢，但阿斯利康表示，在一個預先定義的亞組中觀察到了具有臨牀意義的改善。廣告·繼續滾動"該亞組結果表明，Anselamimab可能通過靶向清除澱粉樣蛋白沉積來干預器官損傷和功能喪失的核心病理機制，“倫敦大學學院首席研究員Ashutosh Wechalekar解釋道。AL澱粉樣變性是一種罕見疾病，異常漿細胞導致蛋白質在體內異常沉積。若不及時治療，這些沉積物會嚴重損害心臟和腎臟，最終導致器官衰竭。阿斯利康表示將全面分析研究數據，與監管機構共享結果，並在即將召開的醫學專業會議上公佈。具體時間尚未披露。

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