細胞修復大腦 中國科學家提出神經系統疾病新療法 | 聯合早報

中國醫學團隊開發致病性小膠質細胞替換新方法，有望應用於更多神經系統疾病的臨牀治療。

據中國新聞網報道，復旦大學和上海市第六人民醫院的聯合團隊首次證實通過替換中樞神經系統中的致病性小膠質細胞，可成功阻斷成人起病軸突膨脹伴色素膠質細胞腦白質病（ALSP），相關研究成果於星期五（7月11日）在美國《科學》雜誌發佈。

ALSP是一種遺傳性神經退行性疾病，患者成年後發病，平均生存期僅3年至6.8年。相關基因突變導致小膠質細胞功能異常，數量鋭減且從“大腦保衞者”變為“破壞者”，引發認知與運動功能退化等，最終導致神經功能喪失。而此前全球尚無明確的有效治療手段。

報道稱，復旦大學腦科學轉化研究院彭勃教授團隊2020年提出了“小膠質細胞替換策略”，並開發出三種路徑，突破了原本的治療瓶頸。

隨後，彭勃、饒豔霞團隊與上海市第六人民醫院開展合作，構建了模擬人類ALSP病理的關鍵動物模型，並對多例患者開展基於傳統骨髓細胞移植（tBMT）的小膠質細胞替換治療。

經過相關治療，患者的小膠質細胞代謝顯著提升，腦結構損傷停止進展，多個運動功能量表和認知測試指標穩定或得到改善。團隊也對患者進行了兩年隨訪，證明該療法能夠有效阻止患者病情惡化。

“我們開創了小膠質細胞替換這一全新治療領域，證明其能真正幫助患者。”彭勃説，團隊的重點並不侷限於研究ALSP這一疾病，而是以該疾病的臨牀治療為突破口，以推進該技術未來在更多疾病中展開運用。

彭勃表示，該研究不僅為ALSP患者帶來生存希望，更建立了“基因突變-細胞功能異常-精準替換”的治療範式。研究團隊已向全球公開小膠質細胞替換操作方案，未來計劃將該技術拓展至更多以小膠質細胞功能異常為核心的神經系統疾病，推動“細胞修復大腦”從實驗室走向更多臨牀場景。