FDA阿爾茨海默病藥物加速批准提案風險很大 - 彭博社

食品和藥物管理局（FDA）專員斯科特·戈特利布博士在2017年10月25日華盛頓特區的眾議院能源和商業委員會聽證會上作證，討論聯邦應對阿片危機的努力。

攝影師：德魯·安格雷這本來是阿爾茨海默病研究的糟糕一週，直到食品和藥物管理局介入。

默克公司週二宣佈停止一項重要的阿爾茨海默病藥物試驗。生物基因公司週三跟進，修改了一項晚期試驗，引發擔憂。

但隨後FDA在週四宣佈，它正在考慮在沒有確鑿證據證明實際益處的情況下批准阿爾茨海默病藥物，並針對尚未出現症狀的患者。該提案看起來比2013年概述的先前指南更為廣泛。

彭博社商業週刊機器人出租車裁決已出——華爾街正在乘坐火車傑米·戴蒙擔任財政部長：這個永不消逝的想法賈倫·布倫森是NBA現在需要的球員深入瞭解設定體育博彩賠率的公司FDA值得稱讚的是希望為患有這種毀滅性疾病且沒有選擇的患者提供市場上的治療。但它需要非常小心，否則可能會給數百萬人帶來虛假的希望。

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來源：彭博社

盤中時間以東部時間顯示。

FDA的加速批准途徑允許藥物在藥品製造商提供合理的證據表明其可能通過某些生物標誌物幫助患者後上市——生物標誌物簡稱為生物標誌物——作為成功的替代衡量標準。為了保持在市場上的地位，藥品製造商隨後必須進行更大規模的研究，以證明該藥物具有具體的益處。

這種方法幫助一些有效的癌症藥物迅速上市。但速度有其後果：一項去年發表的JAMA研究發現確認性研究的到來非常緩慢，往往存在缺陷，有時顯示藥物沒有提供臨牀益處。

教訓是，癌症生物標誌物和加速批准過程都不是完美的。但許多癌症生物標誌物至少通過反覆的臨牀成功得到了驗證。阿爾茨海默病的問題在於，我們不知道什麼構成合理的有效性證明或有效的生物標誌物。

換句話説，科學家們並不完全瞭解這種疾病是如何運作的。

有很多昂貴且失敗的嘗試來測試各種理論。關於這種疾病的最流行假設——去除大腦中的澱粉樣斑塊或防止其積累可能有效——遭受了一次又一次的打擊。

FDA關於阿爾茨海默病的提案可能會導致藥物被批准用於沒有明顯疾病跡象的患者，僅憑被認為能預測該病的生物標誌物的證據。這可能進一步擴大這些藥物的潛在巨大市場。

但風險在於，FDA批准的藥物可能對那些迫切需要它們的人羣無效。我們可能需要數年才能確定它們的效果。這引發了倫理問題，更不用説患者、保險公司和其他支付這些藥物費用的人的財務後果——或者如果他們決定不支付這些費用，可能面臨的反彈。

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來源：彭博社

許多阿爾茨海默病試驗背後的理論，尤其是那些依賴於澱粉樣蛋白假説的試驗，是藥物需要在症狀出現之前早期給予患者。FDA似乎對此觀點表示認可。但這仍然只是一個理論。而藥物需要多早的目標似乎在每次失敗的試驗中都在移動。

現在FDA進一步打開了這扇門，它將面臨讓某人走過來的壓力。但該機構需要設定一個高標準，以確定什麼構成有效的成功衡量標準。

如果FDA只是為阿爾茨海默病研究進展後可能發生的事情奠定基礎，或者如果它試圖讓在非常早期階段的患者進行試驗變得更容易，那麼這沒問題。但如果它在沒有臨牀益處證據的情況下為首次阿爾茨海默病批准鋪平道路1518714612146，那麼它的立場就更加不穩固。

本專欄不一定反映彭博社及其所有者的觀點。