Crispr的基因編輯療法在全球首次獲得英國批准 - 彭博社

治療血液疾病的一種療法成為首個獲得人類使用監管批准的基因編輯治療，這對於旨在修複基因編碼的技術來説是一項突破。

維康製藥公司和Crispr Therapeutics AG表示，英國藥品和醫療保健產品監管局批准了Casgevy用於鐮狀細胞病和另一種稱為β地中海貧血的血液疾病，成為首個批准該療法的監管機構。

這種治療將成為世界上首個在人類中使用Crispr的治療方法。這兩家公司表示，英國有大約2,000名符合Casgevy條件的患者。它承諾潛在的緩解——可能是一種治癒方法——但美國監管機構對其安全性提出了擔憂。

Crispr股價在盤前交易中上漲了5.3%，而維康製藥公司上漲了1%。

英國的決定對於一項技術來説是一次重要的考驗，自十多年前發現以來，這項技術一直被期望能夠帶來醫學革命。兩位開發這些“基因剪刀”的女性於2020年獲得了諾貝爾化學獎。

“MHRA批准這種療法的舉措標誌着歷史上的一個積極時刻，”倫敦大學學院生殖科學和婦女健康項目主任海倫·奧尼爾説。“改變生活的治癒方法的未來在於Crispr技術。”

英國還是第一個批准Covid疫苗的西方國家，於2020年12月初批准了輝瑞公司和BioNTech SE的疫苗。

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在上個月發佈的一份報告中，美國食品藥品監督管理局的工作人員表示，目前尚不清楚這些公司在研究中是否具有足夠的基因多樣性來評估治療可能對患者DNA造成意外變化的風險。

MHRA對現有證據進行了全面審查，並將繼續密切監測這種治療，它説。

Casgevy的設計是通過編輯患者骨髓幹細胞中的有缺陷基因來發揮作用。細胞被取出骨髓，在實驗室中進行編輯，然後再注入患者體內 — 之後的結果有可能是終身的。

“基因療法提供了治癒的真正機會，”倫敦大學學院醫院的顧問血液學家Sara Trompeter在一份提交給英國科學傳媒中心的聲明中説。倫敦大學學院醫院。