Crispr基因編輯：研究人員尋求解決治療的生育問題 - 彭博社

一個鐮狀細胞病患者接受輸血治療以幫助緩解疼痛。（堂米·呂恩布拉德/堪薩斯城之星/美聯社通過蓋蒂圖片社）

攝影師：堪薩斯城之星/美聯社大家好，我是來自紐約的傑瑞。拜登政府和研究人員希望幫助患有鐮狀細胞病的人得到治癒並建立家庭。首先，在我解釋之前…

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保留生育能力的鐮狀細胞病治癒方案

針對大約10萬名患有這種疼痛性血液疾病的美國人，兩種新的鐮狀細胞病基因療法是一項突破。但這些潛在的治療方案帶來一個重大的折衷：可能會讓患者失去生育能力。正如我本週所寫的這篇文章，拜登政府最近推出了一個計劃，旨在增加醫療補助計劃（針對貧困人羣的政府保險計劃）參保人員獲得基因療法的機會。

彭博社展望鐮狀細胞病患者面臨艱難選擇：治癒還是生育德國進入第三個月，仍在努力獲取挽救生命的艾滋病毒藥物民主黨進攻，試管受精使共和黨脆弱Wegovy製造商希望日本知道他們也有肥胖問題除其他事項外，它要求藥企支付生育保護費用，這可能涉及從患者身上取出生殖細胞，以保護其免受醫療程序的損害。由於一半以上患有鐮狀細胞病的美國人依賴醫療補助，該計劃可能導致更多人接受新的治療。但有一天，科學家們希望鐮狀細胞病患者根本不必面臨這個選擇。他們正在研究如何提供潛在的治療方法，而不會讓患者面臨無法生育的風險。賓夕法尼亞大學和費城兒童醫院的研究人員已經開發出一種修復鐮狀細胞病患者基因缺陷的方法，而無需讓他們服用可能導致不孕的有毒化療藥物。這種方法於七月份發表在《科學》雜誌上，被稱為“體內”基因編輯，患者的DNA在體內被編輯，而不是在實驗室裏。“這是聖盃，”費城兒童醫院兒科教授、參與研究的斯特凡諾·里維拉説。他説：“患者不會面臨這個可怕的選擇”，要麼治癒，要麼生育。與此同時，美國國立衞生研究院的研究人員與Magenta Therapeutics合作，開發了一種為患有遺傳性血液疾病的患者準備基因治療的方法，可以保留生育能力。他們的研究於十月份發表在《自然通訊》上，測試了所謂的抗體藥物結合物，這些物質只消滅骨髓的種子，保留了體內其他細胞。這些方法在患者中使用可能需要數年時間。它們都尚未在人類臨牀試驗中研究。儘管如此，美國國立衞生研究院的研究作者之一約翰·蒂斯代爾稱這項研究為“潛在的改變遊戲規則者”，因為不孕的可能性是鐮狀細胞病患者可能不願接受基因治療的重要原因。“患者不僅不情願，而且患有該病的孩子的父母在孩子還沒有考慮這個問題之前就必須做出關於孩子生殖健康的決定，”他説。這就是塞萊尼斯·馬赫穆德面臨的情況，她的9歲兒子納維德患有鐮狀細胞病。到5歲時，他接受了30多次挽救生命的輸血。他的左耳失聰，尤其在冬天經常發作疼痛。儘管他現在還太小無法接受新的基因療法 — 符合條件的患者必須年滿12歲 — 塞萊尼斯認為這是他擁有更美好未來的機會。但她擔心他將來無法組建家庭。“我對繼續進行治療感到非常擔憂，”馬赫穆德説。“我不想成為為他做出那個選擇的人，而他將來卻無法組建家庭。”— 傑瑞·史密斯

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