FDA對MDMA作為治療創傷後應激障礙藥物的審查揭示了缺陷的流程 - 彭博社

攝影師：Aitor Diago/Moment/Getty Images一家聯邦小組對一種基於MDMA的治療創傷後應激障礙的態度幾乎一致反對，揭示了監管機構在處理致幻藥物方面的深層缺陷。

支持者們希望Lykos Therapeutics Inc.針對創傷後應激障礙的治療方案能夠取得積極的結果，以推動合法化致幻藥物用於醫療用途的努力。然而，美國食品藥品監督管理局召集的一組外部專家委員會對該治療方案進行審查時，對FDA批准的研究設計提出了尖鋭批評，質疑了該機構的可信度以及其是否準備在不久的將來批准任何致幻藥物。

約翰斯·霍普金斯大學流行病學和醫學教授卡勒布·亞歷山大表示：“該委員會正確地指出了關於所呈現數據性質的一些重大關切。FDA將繼續努力評估致幻藥物的安全性和有效性。”

傑富瑞分析師安德魯·蔡表示，週二會議上的挫折可能導致“在致幻藥物的可批准性方面出現一些增加的不確定性。”

一些關注點是Lykos獨有的，而另一些將成為整個新興行業的問題，他説。特別是，FDA諮詢小組擔心Lykos研究中的患者可能會意識到他們正在接受MDMA療法而不是安慰劑，並因此可能表現更好。

“期望偏倚 仍然適用於所有致幻研究，”蔡在一份研究筆記中説。

週三，為醫療目的開發致幻藥物的公司股價下跌。Mind Medicine Inc.在紐約下跌了多達20%，而Atai Life Sciences NV下跌了多達16%，Compass Pathways Plc下跌了多達20%，Cybin Inc.下跌了多達13%。

在Lykos會議上還提出了數據不完整、有關不良事件的信息有限以及所謂的臨牀試驗不端行為。在討論中的某個時刻，一位小組成員要求澄清為什麼Lykos的試驗沒有包括實驗室評估，這是檢查肝功能等生命體徵的常規做法。

“這個被忽略了，”FDA精神病學部主任蒂凡尼·法爾基奧內説。“我們審查的每個項目都有實驗室檢查，我認為可能是主要審閲人員，審查那項臨牀研究的人員，因為它總是在那裏，只是沒有注意到它不在。”

患者指控

在為期兩小時的公開評論會議上，患者、心理學家和獨立研究人員聲稱Lykos可能在試驗期間壓制或淡化了患者的負面經歷。

然而，奇怪的是，FDA告訴小組成員不要專注於這些聲明，因為該機構尚未對其進行全面調查。這引發了一個問題，即為什麼該機構在召開可能導致開創性批准的諮詢小組之前沒有解決這些指控 — — 其中一些指控已經存在了幾個月甚至更長時間。

私人持有的Lykos受益於幾項旨在加快藥物上市速度的FDA計劃。該公司於2017年7月與該機構簽訂了協議，FDA同意了小組成員批評的整體試驗設計。第二個月，MDMA藥物獲得了所謂的突破性療法認定，旨在加快最有前途藥物的開發。今年，儘管有許多未解決的問題，FDA同意對該藥物進行更快的優先審查。

FDA沒有回應有關簽署有爭議的試驗設計的請求。該機構通常不討論正在審查中的藥物。在聽證會上，該機構官員表示，他們在2017年警告該公司關於擬議試驗設計可能存在問題，並要求在簽署之前進行更改。

Lykos的傳奇故事凸顯了關於FDA在審查新藥時的可信度的不斷增加的問題。在受到製藥商和患者倡導團體的壓力下，該機構越來越多地基於初步證據批准新藥，偶爾會讓患者接受後來被證明無效的昂貴藥物。

2021年，美國食品和藥物管理局（FDA）違背其專家顧問的建議，批准了Biogen Inc.開發的治療阿爾茨海默病的Aduhelm，該藥的支持證據存疑，導致保險公司拒絕為其提供保險。一項2022年的國會調查得出結論稱，FDA的審批過程“充滿了不規範性”。Biogen今年決定停止銷售這種藥物。

Lykos回應

Lykos表示對會議結果感到失望，並致力於與監管機構合作，尋找前進的道路。“Lykos在整個開發計劃過程中一直尋求並收到FDA的反饋，”該公司在週三的一封電子郵件中表示。

約翰斯·霍普金斯大學的亞歷山大表示，該機構永遠無法讓每個人都滿意。他是一位前FDA顧問，曾在投票反對Aduhelm的專家小組中任職。

“我認為最重要的是，美國公眾可以相信達到市場的產品對其預期用途是安全和有效的，”亞歷山大説。

分析師表示，處於早期測試階段的致幻藥物由於FDA最近的指導意見，試驗設計更為完善，公司有時間將委員會對Lykos的反饋整合到他們自己的計劃中。

“我們認為這對其他藥物開發者來説是‘半杯水滿’而不是‘半杯水空’，因為他們現在更清楚臨牀和監管標準將會對他們的產品產生什麼影響，”康泰菲茲分析師查爾斯·鄧肯在一份備忘錄中表示。

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