Sarepta Therapeutics（SRPT）股票因基因療法獲得更廣泛的FDA批准而大漲 - 彭博社

美國馬里蘭州白橡樹的FDA總部。

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薩雷普塔治療公司的基因療法獲得了擴大的美國批准，以包括更多患有致命肌肉疾病的兒童，擴大了一個備受爭議的治療市場，該治療在臨牀試驗中仍未證明其益處。

薩雷普塔股價在紐約時間下午5:51的延長交易中暴漲36%。

這種名為Elevidys的療法突顯了一種已成為爭論焦點的批准類型。這種定價為320萬美元的治療最初是通過加速批准途徑獲得批准的，這是一種旨在快速將治療嚴重疾病的藥物推向市場的監管捷徑，通常基於初步數據。如果確認試驗未能顯示該藥物提供臨牀益處，FDA可以將其從市場上撤回。儘管這種快速批准可能有助於一些絕望的患者，但批評者表示，該系統有時允許未經證實的藥物在市場上停留多年。

FDA最初去年批准了Elevidys用於治療4到5歲的兒童，這個年齡組在研究中表現出最大的益處。早前的FDA決定是為了在回應有關治療效果的問題時尋求一種折中方案，Sarepta自那時起一直在努力獲得更廣泛使用的批准。

去年十月，Sarepta表示其確認性試驗未能在對125名幼兒進行為期一年的研究中明顯減緩疾病。但根據藥企稱，試驗中患者運動的次要指標是積極的，公司已向美國監管機構申請擴大、全面批准。

杜興氏肌營養不良主要發生在全球每3500名男嬰中的1名。由於一種叫做dystrophin的蛋白質缺陷引起，這種疾病導致嚴重的肌肉無力和萎縮。大多數患者在20多歲時死亡，儘管一些人由於各種治療選擇（如類固醇和其他已批准的治療）而活得更久。

Sarepta銷售其他需要定期靜脈輸液的藥物來治療這種疾病。另一方面，像Elevidys這樣的基因療法是一次性治療，可以提供持久的益處。儘管Elevidys只被批准用於一小部分兒童，但它是市場上最成功的療法之一。

六月份，輝瑞公司的一種基因療法未能改善患有杜興氏肌營養不良症的男孩的運動功能，危及了一種本可以成為Sarepta治療的競爭對手的藥物的未來。

這些軼事越來越不容忽視：許多服用新的肥胖藥物，無論是諾和諾德的Wegovy還是禮來公司的Zepbound，不僅食量減少，而且飲酒和吸煙也減少了。

現在數據正在湧現，揭示了這些藥物在治療成癮方面可能發揮的作用。需求巨大。根據美國精神衞生和藥物濫用服務管理局最 近的調查，美國約有六分之一的人對酒精或非法藥物上癮。酗酒導致美國每年超過 17.8萬 人死亡，而去年有超過 8萬人 死於藥物過量。除了人員傷亡之外，單單酒精濫用每年給美國經濟帶來超過 $2500億 的醫療費用、生產力損失、交通事故和刑事訴訟。