華爾街曾預測其將大獲成功如今這款藥物可能面臨退市——《華爾街日報》

全球每年約有3萬名患者死於肌萎縮側索硬化症（ALS）。圖片來源：Maddie McGarvey/《華爾街日報》肌萎縮側索硬化症（ALS），又稱盧·格里克病，是一種毀滅性疾病：它逐漸剝奪患者的所有行動能力，最終導致死亡。目前最有效的藥物最多僅能延長患者數月生命。

儘管美國食品藥品管理局（FDA）2022年批准 Amylyx Pharmaceuticals公司藥物Relyvrio的決定存在爭議，許多人仍期待該藥物在後期研究中能顯現療效。雖然當時有人質疑是否有足夠證據支持提前批准，但仍有理由希望Relyvrio能在更大規模研究中顯示出積極信號。

投資者曾給予該公司較高的成功概率。FactSet分析師預計，該藥物年銷售額將從去年的3.81億美元增長至本年代末的近10億美元，成為重磅藥物。

不幸的是，上週五該公司、患者和投資者遭遇了最壞的結果。Amylyx宣佈，在一項涉及664名ALS患者的研究中，該藥物未能延緩疾病進展。公司報告稱，在幫助患者完成行走、呼吸等日常生活任務方面，該藥物與安慰劑相比無顯著差異。“我認為這説明了：第一，ALS確實是一種極其棘手的疾病；第二，它具有異質性，我們仍有許多需要學習之處，“該公司聯合首席執行官兼聯合創始人約書亞·科恩在週五與分析師的電話會議中表示，“這對我們而言已足夠艱難，我無法想象ALS羣體——尤其是患者及其家人——此刻的感受。”

投資者對這一消息反應不佳。該股週五收盤暴跌82%，市值跌至2.29億美元，遠低於其3.71億美元的現金儲備。這一暴跌表明，投資者現在認為該藥物的價值近乎歸零，若考慮持續投入的相關費用，其價值甚至可能為負。

如今艾米莉克斯公司和美國食藥監局面臨的關鍵問題是：是否應將這款藥物撤市。在2022年9月Relyvrio獲批前，公司高管曾承諾若三期數據不理想將主動撤市。目前公司表示將用八週時間與監管機構及漸凍症社羣商討試驗結果，並已停止該藥物的推廣，必要時將自願下架Relyvrio。即便公司不主動撤市，這項研究結果也可能成為該藥物的致命打擊——醫生將停止處方，保險公司也會拒絕理賠。

艾米莉克斯公司稱研究顯示Relyvrio未能延緩漸凍症病情進展。圖片來源：艾米莉克斯製藥/美聯社肌萎縮側索硬化症（ALS，俗稱漸凍症）每年導致全球約3萬患者死亡。儘管投入了數十億美元研發經費，絕大多數試驗未能展現臨牀療效——賽諾菲的藥物今年二月也在二期試驗中折戟。目前僅有三款獲批藥物能提供極其有限的療效。美國漸凍症協會在週五聲明中指出，仍有充分理由保持希望：50種潛在治療藥物處於臨牀開發階段，其中十餘種已進入三期試驗。

從投資者的角度來看，另一個關鍵問題是：隨着核心產品的臨牀數據優勢被削弱，Amylyx公司將何去何從？Evercore ISI分析師烏默爾·拉法特指出，若該公司將季度支出從約1億美元縮減至藥物上市前的不足5000萬美元水平，就能依靠現有資金支撐更長時間，等待更多研究結果公佈。公司首席財務官詹姆斯·弗雷茨在分析師電話會議中表示：“我們擁有資源…聚焦某些早期研發項目，但顯然需要採用完全不同的運營架構。“不過拉法特強調，現階段"很難對這些臨牀試驗保持信心”。

Amylyx或許仍有翻盤機會。但對於漸凍症患者羣體和堅守股票的投資者而言，前路必將充滿艱辛。

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