糞便中的藥物幫助面臨致命併發症的癌症患者 - 彭博社

當安妮·馬爾茲金斯基接受血液幹細胞移植以治癒她的癌症時，這一過程引發了一種危及生命的免疫反應，摧毀了她的腸道，使她的生存依賴於一種令人驚訝的治療：人類糞便。

在多種免疫抑制藥物未能控制 移植物抗宿主病 的症狀後——這是供體骨髓接受者常見的併發症——馬爾茲金斯基接受了法國生物技術公司 MaaT Pharma 開發的一種實驗性療法，通過早期接入計劃進行。效果顯著。

“在經歷了數週的嚴重腹瀉後，我第二天就好多了，”馬爾茲金斯基回憶起她在2021年11月在法國尼斯的一家醫院重症監護室接受灌腸治療的情景。

觀看：一家法國生物技術公司正在研發一種用於癌症治療的藥物，該藥物使用來自人類糞便的細菌。

兩週後，她出院了。現在，馬爾茲金斯基擺脱了移植物抗宿主病，沒有 骨髓纖維化 的跡象——這種癌症顛覆了她的生活，並迫使她提前退休。

馬爾茲金斯基的康復現在是一個更大故事的一部分。她接受的實驗性藥物，名為 MaaT013，在一項研究中顯示對其他耐藥患者有益， 為可能成為癌症治療新支柱鋪平了道路。

MaaT在巴黎交易中上漲了多達24%，這是在發佈之後。週四之前，該股票自2021年11月開始交易以來已下跌約40%。根據彭博社彙編的數據，預計該股票在未來12個月內將翻倍。

安妮·馬爾津斯基攝影師：亞歷克斯·萊頓/彭博社閲讀更多：研究人員破解微生物組，將糞便轉化為藥物

試驗成功

這一突破是一個蓬勃發展的療法領域的一部分，該領域利用 微生物組——生活在我們體內和體表的多樣化細菌、病毒、真菌和寄生蟲的集合——來治療和潛在預防疾病。早期研究表明，腸道微生物可能在一系列疾病中發揮關鍵作用，從 癌症到 痴呆症，通過激活免疫系統並促進癒合和恢復力。

由 弗洛朗·馬拉爾領導的晚期臨牀試驗在巴黎的聖安託萬醫院進行，由 MaaT Pharma贊助，報告稱在接受MaaT013治療的癌症患者中，28天的總體反應率為62%——遠遠超過預期的38%反應率。治療後存活一年概率估計為54%，而沒有治療的預期存活率約為15%。

“當它有效時，我們的生存率非常好，”馬拉爾在六月的採訪中説道。根據馬拉爾的説法，針對移植物抗宿主病的額外治療選擇可能會讓血液學家更有信心推薦供體血幹細胞或骨髓移植給白血病患者。

MaaT013包含從健康供體的 pooled stools 中提取的有益腸道微生物。它通過恢復居住在26英尺長的腸道中的有益 微生物 來發揮作用。這些細菌不僅能激活免疫系統，還能執行消化食物和合成激素等基本功能。

用於對抗感染的化療和抗生素會對腸道 微生物羣 造成嚴重破壞，損害免疫系統，消耗能量，並導致腸道潰瘍和炎症。研究表明， 感染 是癌症患者生病和死亡的重要原因，尤其是那些接受化療或 骨髓 移植的患者。

新的癌症支柱

“當我們創建公司時，我們希望利用重建微生物羣的概念來改善生存率，”MaaT的首席執行官兼聯合創始人赫爾維·阿法加德在一次採訪中説道。

赫爾維·阿法加德攝影師：亞歷克斯·萊頓/彭博社臨牀試驗結果將支持計劃於2025年中期提交的監管申請，使MaaT有望成為癌症護理中首個基於微生物羣的療法。迄今為止，只有兩種基於微生物組的治療獲得了美國食品藥品監督管理局的批准，均針對由一種名為艱難梭菌引起的嚴重腹瀉復發。C. diff。

“我們已經看到癌症治療的演變，最初是手術，然後是放療，再到化療和免疫療法，”阿法加德説。“但在這裏，我們增加了另一個支柱，即微生物療法。”

MaaT正在探索腸道微生物在癌症護理中的其他治療用途。如果成功，該公司可能會將重點擴展到治療自身免疫疾病、肥胖，甚至促進長壽，他補充道。

致命併發症

在安妮·馬爾茲金斯的案例中，用於摧毀她癌症侵襲的骨髓的化療也損害了她的微生物羣，削弱了她的免疫系統，導致移植物抗宿主病的發生——這是一種潛在的致命併發症，影響約30%到50%接受捐贈血液幹細胞的患者。

Malard正在測試一種來自供體微生物羣的口服制劑，作為輔助療法，以改善接受血液幹細胞移植和其他細胞治療的患者的生存率，目前處於中期試驗階段。

與此同時，MaaT013正在進行中期試驗，針對黑色素瘤，旨在增強效果並減少免疫檢查點抑制劑的副作用，這是一類廣泛使用的免疫治療藥物。結果預計將在第一季度公佈。

“目前癌症治療領域非常令人興奮，因為我們發現腸道與腸道微生物羣的組成以及免疫系統的行為之間存在很大的聯繫，”在尼斯治療Maldzinski的血液學家Michael Loschi説。

“我認為如果沒有這種藥物，我們就無法拯救她。”