美國多數州批准針對鐮狀細胞病的基因療法醫療補助試點計劃——彭博社

在週五的一次演講中，衞生與公眾服務部長小羅伯特·F·肯尼迪表示，已有35個州同意參與一項聯邦試點計劃，旨在幫助醫療補助計劃患者獲得針對鐮狀細胞病的高價基因療法。

據一位與會但未被授權公開談論此事的人士透露，肯尼迪在向全國保險立法者委員會的講話中提到，這些州覆蓋了約84%患有這種血液疾病的醫療補助患者。

超過半數患有鐮狀細胞病的美國人加入了針對貧困人羣的醫療保險計劃醫療補助。

各州的強烈興趣可能會促進Bluebird Bio Inc.、Vertex Pharmaceuticals Inc.和Crispr Therapeutics AG等公司療法的使用，這些療法自2023年12月獲批以來一直難以獲得市場認可。Bluebird的治療標價310萬美元，而Vertex和Crispr的療法價格為220萬美元。

其他疾病

醫療保險和醫療補助服務中心正在徵求各州意見，以擴大該計劃，涵蓋針對其他疾病的細胞和基因療法。

這項由CMS主導的試點計劃是在拜登政府時期啓動的，旨在幫助各州支付可能對其預算造成壓力的治療費用。該計劃將允許CMS代表各州就這些療法的支付協議進行談判。

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該計劃要求製藥商提供折扣，並在治療效果（本應具有治癒性）隨時間減弱時進行賠償。同時要求企業為項目參與者支付生育力保存服務費用。

接受治療的患者需先進行高劑量化療以清除骨髓中的缺陷細胞，隨後替換為改良版本。該過程可能導致不育，許多患者因此需要額外昂貴的治療來保護生育能力。

聯邦醫療保險和醫療補助服務中心發言人及相關企業代表均未立即回應置評請求。