Sarepta公司報告第二位患者使用其基因療法後死亡——彭博社

Sarepta Therapeutics公司表示，第二名患者在接受了其針對罕見肌肉疾病的基因療法後因急性肝衰竭死亡。

此次死亡事件發生在首例青少年男性患者接受一次性治療藥物Elevidys死亡三個月後。該公司稱，兩例死亡病例均為喪失行走能力的杜氏肌營養不良症患者。

公司已暫停臨牀試驗，停止向無法行走的患者發貨，並考慮為這類患者制定強化免疫抑制方案。

“我們最優先考慮的是所服務患者的安全與健康，“Sarepta首席科學官Louise Rodino-Klapac在聲明中表示。

第二例死亡事件可能加劇市場對Sarepta這款核心藥物的疑慮，並引發對美國食品藥品監督管理局批准決定的更嚴格審查。

Elevidys通過FDA加速審批程序獲批，該機制允許藥物在最終臨牀試驗完成前上市。雖然早期試驗未顯示該藥能延緩疾病進展，但其最初依據是能提高患者肌營養不良蛋白（杜氏患者缺失的蛋白質）的生成量。

該療法去年獲得了美國全面批准，此前FDA一名高級官員否決了工作人員對該藥物的反對意見。這款價值320萬美元的基因療法在多次試驗中未能明顯延緩整體疾病進展。

該機構給予該藥物全面批准用於仍能行走的患者，並對無法行走的患者（如患病多年的老年患者）給予額外加速批准。

約15,000名美國人患有杜氏肌營養不良症，這是一種主要影響男孩的遺傳性疾病，會干擾肌肉細胞所需的抗肌萎縮蛋白的產生。它會導致嚴重的肌肉無力和萎縮，患者隨着年齡增長需要使用輪椅。大多數患者在20多歲時死亡，儘管由於各種治療方案，一些患者的壽命得以延長。

現任FDA基因療法監督部門負責人的Vinay Prasad曾批評批准Elevidys的決定。在3月的社交媒體帖子中，Prasad質疑Sarepta的治療方法，稱其“正在殺死”杜氏患者並“破壞他們的肝臟”。