Sarepta因基因療法患者死亡事件裁員(SRPT) - 彭博社

Sarepta Therapeutics公司宣佈裁員超過三分之一員工，並將在其治療致命性肌肉疾病的基因療法上添加黑框警告標籤。此前兩名患者死亡事件引發了對該公司前景的質疑

這家總部位於馬薩諸塞州劍橋市的生物技術公司週三表示，作為全面重組計劃的一部分將裁減約500名員工，同時暫停多個在研藥物管線。Sarepta稱這些舉措預計每年可節省4億美元成本。

投資者對成本削減措施表示歡迎。盤後交易中Sarepta股價飆升60%。截至週三收盤，該公司股價年內已累計下跌85%。

應美國食品藥品監督管理局要求，該公司同意就基因療法Elevidys（用於治療杜氏肌營養不良症）的肝衰竭風險向醫生和患者發出警告。黑框標籤是藥物可能攜帶的最嚴重安全警示，表明存在致命或可能致命的併發症風險

Sarepta表示裁員將幫助其維持6億美元循環信貸額度，並創造現金流以償還2027年到期的可轉換票據。

初步銷售數據

該公司同時披露的第二季度初步業績顯示，淨產品總收入達5.13億美元，其中過半來自Elevidys。

上月Sarepta報告稱第二名青少年男性患者在接受其320萬美元基因療法期間死於急性肝衰竭。兩起死亡病例均發生於因肌肉萎縮疾病喪失行走能力的患者

當時，該公司暫停了2025年收入指引，並承諾將仔細審視未來成本。Sarepta還暫停了一項臨牀試驗，並停止向非行動不便患者運送藥物。

Sarepta表示，將向FDA提交針對無法行走患者的治療方案，包括在施用Elevidys前抑制其免疫系統，這可能降低併發症風險。公司還將討論為這些患者（通常是年齡較大的男孩和年輕男性）恢復治療藥物供應的途徑。

FDA正在調查Elevidys相關死亡事件。這些死亡案例對新任基因治療部門負責人Vinay Prasad構成了首個重大考驗。在擔任現職前，作為加州大學舊金山分校的學者，他曾嚴厲批評FDA的加速審批程序，特別是該程序在Sarepta基因療法中的應用。

在三月發佈的社交媒體帖子中，Prasad質疑Sarepta的治療方法，稱其"似乎正在殺死"杜氏肌營養不良症患兒並"摧毀他們的肝臟"。