羅氏(ROG SW)暫停在美國以外地區配送Elevidys——彭博社
Naomi Kresge
羅氏控股公司暫停了所有有爭議的基因療法Elevidys的運輸,此前開發該療法的陷入困境的美國生物技術公司也採取了類似行動。
這家瑞士製藥商表示,從今天開始暫停接受美國以外國家的新訂單,這些國家的審批基於美國食品和藥物管理局的決定。該暫停適用於所有杜氏肌營養不良症患者,無論他們是否能行走。該公司在一份電子郵件聲明中表示,這是自願和臨時的。
開發Elevidys治療DMD並在美國銷售的Sarepta Therapeutics公司週一晚間宣佈暫時停止發貨。最近幾個月,兩名十幾歲的男孩在服用該藥後死於急性肝功能衰竭。
上週,在新聞報道一名患者在接受另一種作用方式類似的Sarepta藥物的臨牀試驗中死亡後,FDA要求Sarepta暫停Elevidys的運輸。這家美國生物技術公司最初拒絕這樣做,但在遭到強烈反對後改變了主意。
羅氏在美國以外銷售Elevidys,該藥物目前已在阿拉伯聯合酋長國、卡塔爾和科威特等國獲批。該藥物在歐洲仍在接受監管審查。分析師此前預計,到2030年,羅氏的收入份額將突破10億美元的大關。
該暫停也適用於那些可能在其國家正式批准之前就接受基因治療的個人患者。
一次性治療藥物Elevidys旨在通過基因導入技術,使杜氏肌營養不良症患者體內能生成其缺失的蛋白質變體。
接受治療後去世的兩名青少年均喪失行走能力,羅氏與Sarepta公司已暫停對無法行走患者使用該藥物。目前大多數接受治療的兒童年齡較小,仍保留行走能力。