一次性藥物結束西西里詛咒的費用為180萬美元 - 彭博社

插圖：Rebekka Dunlap 為彭博商業週刊創作在一個酷熱的夏日早晨，Daniela Miccichè 從她位於西西里中心的家出發，前往位於海岸的古城巴勒莫的一家醫院。這是她每個月都要重複的行程。作為來自卡爾塔尼塞塔鎮的旅行代理商，Miccichè 別無選擇，只能進行兩個小時的旅程，前往弗朗哥和皮埃拉·庫蒂諾診所。許多人也走進這扇大門，都是因為同樣的疾病。她是大約7000名意大利人中的一員，其中許多是西西里人，他們依賴輸血來治療 β-地中海貧血，這是一種妨礙紅血球攜帶氧氣能力的遺傳疾病。

彭博商業週刊總統選舉並未阻止國際學生來美國退伍軍人幫助填補美國電動車和電池工廠的勞動力短缺價值30億歐元的集裝箱盜竊案體育博彩應用程序比你想象的更具毒性Miccichè 等待着能夠擺脱這些程序的那一天，這些程序自她3歲起就成為她生活中的常態。“我一直認為有一天我們會實現這個目標，”她説。

像 Miccichè 這樣的患者即將實現他們的願望，但這將使意大利醫療系統付出鉅額費用。美國的 Bluebird Bio Inc. 開發的一種新型基因療法，已於6月在歐洲獲得批准，預計將在與政府衞生系統的報銷談判後於明年推出。這種名為 Zynteglo 的治療方法機制複雜，價格高昂——每人158萬歐元（180萬美元），這突顯了一個 日益普遍的困境。

數十種針對一系列毀滅性疾病的基因療法正在路上。這些針對每位患者量身定製的單劑量藥物，可能帶來終生的益處。但這反映在它們的價格上，可能會加大對已經緊張的預算的壓力。為了讓政府支付者更容易消化Zynteglo，Bluebird計劃將費用分攤到五年內，支付與其成功掛鈎。

一次性療法的高成本

數據：彭博社彙編

作為一種一次性療法，Zynteglo從長遠來看可以通過減少對昂貴持續護理的需求來為政府節省開支。巴勒莫中心的血液疾病專家Aurelio Maggio表示，今天治療一名β地中海貧血患者的費用可能高達每年60,000歐元。這在五十年內就是300萬歐元。隨着其他疾病的多種神奇藥物即將上市，前期費用可能對意大利的財政造成重大影響。該療法的價格是SVB Leerink分析師Mani Foroohar預期的90萬美元的兩倍。考慮到該國有大量患者，“風險要高得多，”他説。

監管機構預測，到2025年，每年可能會有多達20個細胞和基因療法的批准。諾華公司的Zolgensma於5月在美國獲得批准，針對一種名為脊髓性肌萎縮症的兒童疾病，定價為210萬美元。總部位於英國的Orchard Therapeutics Plc也在開發一種針對β地中海貧血的治療，該病在全球影響近30萬人。Zynteglo可能在明年獲得美國的批准，並在2025年達到10億美元的年銷售額。“我們正在受益於創新的爆炸，並且已經跨越了許多關鍵的科學障礙，”Foroohar説。“獲得支付需要像政府、支付者和監管機構這樣的緩慢移動實體趕上。”

在意大利，Zynteglo的採用可能會產生重大影響。根據藍鳥公司的估計，其公民中患有β地中海貧血的人數是法國、德國、英國和美國總和的兩倍多，許多人生活在西西里島和撒丁島。但不到三分之一的意大利患者可能立即符合條件，因為監管機構僅批准了12歲及以上且沒有嚴重類型疾病的患者，這種疾病使他們無法產生任何血紅蛋白，血液中的關鍵蛋白。藍鳥歐洲業務負責人安德魯·奧本沙因表示，最初為有限數量的人支付費用將使政府更容易承擔。該公司打算最終覆蓋更廣泛的患者羣體。

患有β地中海貧血的人可能會導致危及生命的貧血、極度疲勞和其他問題，需要每兩週進行一次輸血。一個副作用是鐵過量，如果不治療，可能導致肝臟和心臟損傷。標準療法多年來有所改善，但治癒的前景“對地中海貧血患者來説是一個夢想，”參與Zynteglo試驗的羅馬薩皮恩扎大學醫生弗朗哥·洛卡泰利説。

這種與 鐮狀細胞病 相關的血液疾病，幾個世紀以來一直困擾着西西里島，並在非洲、亞洲和其他歷史上也曾流行瘧疾的地區很常見。科學家表示，這種基因之所以繁榮，是因為它提供了對蚊子傳播疾病的保護。僅遺傳了一份缺陷基因的攜帶者更有可能生存並將基因傳給他們的孩子，導致後代中更高的流行率。

藍鳥公司，總部位於馬薩諸塞州劍橋，花費數十年開發一種方法，利用改造過的病毒將功能性基因運輸到患者的細胞中，以恢復血紅蛋白的生產。這項工作終於得到了回報。在完善治療製造過程後，該公司正在與政府合作，制定基於其新穎的五年分期付款計劃的覆蓋方案。這家制藥公司預計將在2020年在歐洲推出Zynteglo。藍鳥公司的Obenshain表示，從產品獲批到患者在意大利獲得該產品，可能需要大約一年時間。

與此同時，患者和家屬渴望獲得這種藥物。這種療法為瓦倫蒂諾·奧蘭迪在他60歲生日臨近之際帶來了新的希望。這位來自費拉拉的企業家可能能夠在沒有輸血負擔的情況下度過餘生。“我們已經等待Zynteglo超過40年了，”他説。“我們現在很着急。”—與盧卡·卡西拉吉和阿爾貝蒂娜·托爾索利一起閲讀更多：父母如何獲得Zolgensma，這個世界上最昂貴的藥物