特斯拉（TSLA）Autopilot系統導致事故，引發對召回措施的調查 - 彭博報道

輝瑞公司贏得了美國批准其首個基因療法，擴展到一個有前景但被證明是具有挑戰性的醫學領域。

輝瑞公司在一份聲明中表示，這種名為Beqvez的治療方案已獲得了治療血友病B患者的許可，血友病B是一種罕見的出血性疾病。輝瑞公司的藥物是一種一次性療法，旨在插入導致血友病B的基因突變的正確拷貝，從而預防標誌該疾病的危險出血發作。

藥品公司一直在努力將基因療法轉化為有利可圖的產品，這種療法可能具有潛在的治癒效果，但前期成本高昂。血友病B影響全球約4萬人，而澳大利亞生物技術公司銷售的首個血友病B基因治療藥物花了六個月時間才找到第一個商業患者。醫生們表示，需求一直很低。BioMarin Pharmaceutical公司針對更常見的血友病A的基因療法在上市的前19個月裏只吸引了一個付費患者。

輝瑞公司表示，Beqvez的售價將為350萬美元，並建立一個保修計劃，如果患者未從基因療法中獲益，將退還支付者的費用。CSL Behring公司的治療方案，以Hemgenix的名義銷售，價格相同，而BioMarin的Roctavian售價為290萬美元。

在血友病治療領域，這些價格並不“過分”，孟菲斯聖裘德兒童研究醫院的血液學家埃利斯·紐費爾德表示。紐費爾德説，血友病B的傳統療法需要每月兩次注射促進血液凝固的稱為因子IX的蛋白質，對於成年患者來説，這種療法每年可能花費約75萬美元。

“患者目前對他們目前的治療方案非常滿意，”曾為輝瑞和其他製藥公司提供諮詢的諾菲爾德説。“獲得IX因子的劑量非常容易。來診所，進行短暫輸注，就完成了。”

根據一項關鍵臨牀試驗，Beqvez相較於血友病B的標準治療，將出血的年化率降低了71%。接受基因治療的患者看到了對IX因子輸注需求減少了92%。

輝瑞的股價在過去12個月中已經下跌了約三分之一，正在尋找可能取代其針對Covid-19藥物銷量暴跌的新藥物。該公司去年在預測2024年收入遠低於華爾街預期後，跌至十年來的最低點。

輝瑞還在為血友病A和杜興氏肌營養不良症開發基因療法，這是一種罕見的退行性疾病。每種療法都處於後期開發階段。

美國頂級汽車安全監管機構再次對特斯拉公司的Autopilot進行調查，這次是關於幾個月前該汽車製造商是否已經採取足夠的措施解決其駕駛輔助系統的問題。

美國國家公路交通安全管理局披露週五宣佈，他們正在對特斯拉去年12月的召回措施的充分性進行調查，該措施旨在防止駕駛員誤用Autopilot。該機構擔心特斯拉的解決方案是否足夠，部分原因是由於公司部署了一項遠程軟件更新後發生的事故。