輝瑞（PFE）用於出血性疾病的基因治療在關鍵試驗中達到目標 - 彭博社

輝瑞公司的標誌在一名工人的實驗服上。攝影師：Scott Eisen/Bloomberg紐約時代廣場的空白數字廣告牌，拍攝於美國紐約，7月19日。攝影師：Michael Nagle/Bloomberg輝瑞公司的用於治療嚴重出血疾病的基因療法在關鍵的晚期試驗中達到了目標，為公司進入已被證明對製藥公司具有挑戰性的市場鋪平了道路。

輝瑞公司在一份聲明中表示，該療法在至少15個月的隨訪期內，在出血率方面表現優於血友病A患者常用的一種治療方法，即因子VIII替代療法。公司表示將在未來幾個月與監管機構討論這些數據。

這些結果可能會給桑格莫治療公司帶來提振，該公司與輝瑞合作開發了這種治療方案，並且一直陷入流動性問題。

該療法經歷了曲折的發展道路。有一段時間，當一些患者的因子VIII水平（一種血液凝固所需的蛋白質，基因療法可以解決）升得太高時，試驗被暫停。後來問題得到解決，試驗重新啓動。

一些製藥公司在新基因療法方面難以取得進展，尤其是在血友病市場。根據TD Cowen的研究，美國至少有十幾種獲批用於血友病A的治療方案，包括羅氏控股公司的Hemlibra — 一個年度價格超過60萬美元的暢銷品。另一種由拜瑪林製藥公司開發的血友病A基因療法商業上令人失望。

這種疾病導致人們出血時間比正常情況長，因為他們缺乏第八因子。這是一種終身需要持續監測和治療的疾病，在全球每10萬活產男嬰中大約有25例。25例中有25例。

輝瑞一直在尋找新藥物，因為其新冠藥物的銷售額急劇下降，而股價已經跌至2021年底61.25美元的一半左右。該公司在四月份獲得了美國批准用於治療血友病B的基因療法，這是一種不同類別的出血性疾病。

輝瑞的血友病A療法旨在幫助患者自行產生第八因子，從而延長治療時間，消除多年的昂貴治療和定期靜脈輸液或注射的負擔。輝瑞計劃在2025年初申請該治療的批准，桑甘莫公司高管在五月的盈利電話會議上表示，該治療被稱為giroctocogene fitelparvovec。

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