FDA任命者維奈·普拉薩德：一位有待證明的藥品批評者 - 彭博社

美國人面臨更多警示信號

攝影師：莎拉·西爾比格/蓋蒂圖片社北美分社腫瘤學家維奈·普拉薩德被任命為美國食品藥品監督管理局關鍵職位——這位對製藥行業和美國衞生機構直言不諱的批評者獲得這一爭議性任命令製藥公司震驚。由於擔心藥品審批標準突然大幅提高，生物技術股應聲下跌。

收緊監管標準是個合理目標。但實現這一目標需要在證據與同理心之間精妙平衡，在確定性與速度之間審慎權衡。多年來，普拉薩德對企業與FDA如何錯誤把握這種平衡發表了大量言論。如今作為生物製品評價與研究中心（負責監管疫苗、基因療法和血液供應）主任，他必須證明自己能正確處理這種平衡。

彭博社觀點美國無法獨自承擔醫療創新的補貼想要繼續打擊芬太尼？別削減醫療補助120億美元窗口透視AI能源競賽美國石油產量已達峯值，但別指望會快速下降他某些更為僵化且逆主流的立場——比如對新冠疫苗的看法——難以令人信服。在任命前，普拉薩德擔任加州大學舊金山分校教授。疫情期間，他因幾乎持續抨擊拜登政府決策而聲名狼藉。他對兒童佩戴口罩和接種疫苗的建議尤為憤怒，這些觀點與FDA專員馬蒂·馬卡里及美國國立衞生研究院院長傑伊·巴塔查里亞的立場高度吻合。

但在此之前，他因批評腫瘤藥物數據缺乏嚴謹性而聞名。作為社交媒體上的刺頭，他不斷指出那些他認為不合格的研究和低標準的審批門檻。他反對基於腫瘤縮小或疾病未惡化等指標加速批准抗癌藥物——普拉薩德及其他學者的研究已證明，這些指標未必能轉化為患者生存期的延長。每當推翻某項醫學結論時，他最愛用的回應之一就是：“要麼隨機對照，要麼閉嘴”。

這番言論雖尖刻，卻並非全無道理。他認為公眾理應獲得安全有效的藥物，審批決策應當避免利益衝突。許多專家——包括前監管官員、生物倫理學家和衞生政策專家——都認同他的觀點：太多藥物在未證實真正價值前就進入了市場。

我也曾批評FDA過分追求速度而犧牲確定性：基於薄弱證據批准藥物不僅給患者虛假希望，更可能造成實際傷害。患者可能承受重大經濟損失，換來的產品最好情況下療效有限，最壞情況下毫無作用，甚至可能產生危險的副作用。

然而，我們這些局外人卻可以輕鬆地進行紙上談兵式的監管。美國食品藥品監督管理局（FDA）經常需要權衡那些看起來有希望但尚未確定的數據，以及患者對更好治療的迫切需求。“這些決定都不會是容易的，沒有一個單一的、客觀上正確的答案，“賓夕法尼亞大學佩雷爾曼醫學院的醫學倫理與健康政策教授霍莉·費爾南德斯·林奇説道。做出正確的決定意味着要與每一個利益相關者接觸，“在需要靈活的地方保持靈活，在不該靈活的地方堅持原則，“她説。

並非所有藥物都會歸入普拉薩德的管轄範圍（例如，他批評過的許多抗癌藥物是由FDA的藥物評估與研究中心審查的）。但他無疑將面臨決定那些別無他法的患者治療命運的選擇。任何參加過針對罕見病如肌萎縮側索硬化症（ALS）或杜氏肌營養不良症治療諮詢會議的人都會告訴你，患者及其家屬的證詞令人心碎。

這些決定的重要性要求FDA領導層保持一定程度的謙遜。而這正是普拉薩德的問題所在：他的公眾形象——常常言辭犀利、走極端而不承認細微差別——讓人懷疑他是否能在行動或言辭上把握好分寸。

最終，普拉薩德的監管方式對生物技術和製藥公司將產生重大影響，其中許多公司正在研發過去二十年來最具前景的 技術進步，包括基因療法和mRNA疫苗。已經有許多這樣的公司在努力為針對極少數患者羣體的產品找到可行的商業模式。將監管標準定得過高可能會徹底淘汰一些公司。

坎託·菲茨傑拉德生物科技分析師喬希·希默表示：“如果把創新門檻設得過高，能用於資助創新、尋找下一個重大突破的資金就會所剩無幾。”

他補充道，這並不意味着發現會戛然而止，而是會轉移到中國等其他地方發生。

據報道，普拉薩德在與FDA員工的首次會議中，對罕見病藥物議題採取了更為平衡的立場。根據醫生兼公共衞生研究員傑里米·福斯特運營的Substack專欄《醫學內幕》披露，他明確指出"隨機對照試驗並非總是必要”。醫學內幕消息源顯示，他顯然也認同"證據評估必須結合疾病背景——考慮其罕見程度和嚴重性，我們應該為眾多渴望嘗試新療法的患者保持靈活性”。

雖然任何展現審慎領導力的跡象都值得歡迎，但應理性看待：這只是社交媒體海量對立言論中的幾句理性表達。在具體審批決定出台前，我們無從知曉他真正的批准標準。希默指出，這意味着在可預見的未來，FDA這個關鍵部門的每次諮詢委員會會議和審批截止日都將成為"牽動整個行業的重大二元事件，每次都是窺見當前標準的重要窗口”。

即便他能把握好平衡，還存在另一個關鍵未知數：他具備領導力嗎？與前任們不同，普拉薩德缺乏FDA體系內的工作經驗。而他接手的正是一個士氣低迷的機構——衞生與公眾服務部的大規模裁員波及FDA，即便部分員工被召回，數週的焦慮已嚴重打擊士氣。許多留任人員，包括負責新產品評審的專家，正在另謀出路。

與領導我們衞生機構的所有新冠懷疑論者一樣，關於誰將在疫苗等敏感問題上真正掌權的問題揮之不去。如果衞生與公眾服務部部長小羅伯特·F·肯尼迪試圖干預普拉薩德監管範圍內的產品，他會反擊嗎？他最近關於兒童疫苗接種計劃及其負責委員會的評論與肯尼迪的觀點過於接近，令人不安。

這可能立即影響到普拉薩德現在監督的秋季新冠加強針。他在Substack上的一篇帖子表明，他贊同馬卡里最近的評論，即更新的疫苗需要新的研究，這一立場幾乎不可能讓新疫苗獲得授權。“那些認為新冠疫苗應該繼續推出而不進行隨機試驗的人是反疫苗、反科學和親企業的，“普拉薩德寫道。

目前的擔憂集中在一個當前的威脅上，但我們也應該擔心普拉薩德為未來疫苗設定的標準。他的前任因制定了一項臨牀策略而受到讚譽，該策略使新冠疫苗能夠以驚人的速度推出，最終挽救了數百萬人的生命。在緊急情況下，普拉薩德將如何對待授權門檻？

所有這些因素疊加，形成了一個高度不確定的時期。FDA從來都不是完美的，也無法讓所有人滿意。但過去大家似乎都基本理解規則。而普拉薩德上任後，這一標準似乎變得模糊不清——患者和行業都將感受到其影響。

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