昂貴卻未必有效的抗癌藥物獲FDA批准 - 彭博社
Robert Langreth
攝影師：EvgeniyShkolenko/iStockphoto 嗨，我是身處潮濕新澤西的鮑勃。我即將前往芝加哥參加年度大型癌症會議。這些新藥中有多少能真正挽救生命？稍後詳述，但首先……
今日必讀
核心問題
過去幾年我一直在報道FDA的加速藥物審批流程。批評者認為，這一流程幫助製藥公司從最終被證明無效的藥物中獲利數十億。而抗癌藥的成本問題屢被提及。
這引出了一個關鍵問題：那些天價抗癌藥中，究竟有多少能真正延長生命？數月前，我與同事Tanaz Meghjani、Rachael Dottle開始深入調查。這是我們做過最複雜的數據分析之一，如今終於有了結論。不足半數的評估藥物在其獲批適應症中顯示出延長生命的效果。
彭博社預後專欄Intellia股價暴跌成為基因療法困境的最新例證聯合健康集團將向即將卸任的CEO赫姆斯利支付6000萬美元獎勵Whoop推出配備血壓和心電圖功能的纖薄健身手環美聯儲會議前夕美股全線下跌 市場普遍拋售然而在過去25年間，即使首次審批所需的臨牀試驗規模縮小，新上市抗癌藥物的中位定價仍實際增長了四倍。
這一現象的形成源於FDA一系列有利於行業的政策調整，使得更多藥物僅憑延緩腫瘤生長（專業術語稱為無進展生存期）就能獲批。這個名稱存在一定誤導性——它並非指實際生存期，僅表示影像檢查中腫瘤開始加速生長的時間間隔。
依賴這一影像學標準，抗癌藥物已發展成為2000億美元的全球市場，規模遠超減肥藥物。但受訪研究人員表示，該指標對患者實際生存期的預測力出人意料地薄弱。
一項研究顯示，僅38%能改善無進展生存期的治療方案被證實可延長總生存期。但藥企更青睞無進展生存期指標，因其比實際生存期更易測量且研究週期更短，能大幅加速藥物上市進程。
我們的調查揭示了令人震驚的發現。輝瑞乳腺癌明星藥物Ibrance數年前通過小型試驗獲得加速審批"，僅憑延緩腫瘤生長的數據就搶先競爭對手上市。雖已轉為完全批准，但該藥每年治療費用約21.4萬美元，其延長患者壽命的療效至今未被證實，箇中緣由仍引發醫學界爭論。
武田製藥公司治療多發性骨髓瘤的藥物Ninlaro，也從未被證實能延長患者生命。在我們的報告中還有許多其他例子。輝瑞公司表示，Ibrance為無法治癒的癌症女性患者提供了"更多疾病未惡化的時間"，並能延遲化療需求。武田製藥稱其藥物是一個重要選擇，為患者提供全口服治療方案。許多醫生認為阻止癌症進展本身就是重要療效指標。
我父親曾患結腸癌並轉移至肺部，通過多種藥物和手術多年控制良好。新腫瘤出現——即病情進展——就會啓用新一輪藥物治療，再通過手術控制病情。
2011年的某天，在針對肺部結節進行侵入性治療後不久，他突發肺炎。感染迅速波及雙肺，約兩個月後離世。雖然感染原因不明，但腫瘤和多年肺部治療無疑嚴重損害了他的肺功能。
他從未參與臨牀試驗。但假設他參加的試驗僅以腫瘤縮小或進展為指標，這些標準顯然無法全面反映他的真實經歷——腫瘤進展後的長期生存，以及癌症未進展時的急劇惡化與死亡。
這正是理解無進展生存期與實際生存期區別至關重要的原因。——羅伯特·朗瑞斯
延伸閲讀
小羅伯特·F·肯尼迪的MAHA委員會報告使用了不存在的文獻作為腳註，據Notus報道。
一位雙相情感障礙患者向NPR講述了她管理病情的經歷。
成年後被診斷出自閉症的人士向《華爾街日報》描述這如何改變了他們的生活。
聯繫《預後》欄目
有健康問題？或是有線索需要我們調查？請通過[email protected]聯繫我們。