Sarepta需向FDA證明Elevidys不會導致更多死亡——彭博社

7月23日，位於馬薩諸塞州劍橋市的Sarepta Therapeutics公司總部。

攝影師：Cassandra Klos/彭博社美國食品藥品監督管理局不會批准Sarepta Therapeutics公司將其有爭議的基因療法重新上市，除非該公司能説服美國監管機構該療法不會導致更多死亡事件，據一位熟悉情況的官員透露。

該官員表示，FDA尚未看到關於Sarepta治療杜氏肌營養不良症的基因療法Elevidys與兩例致命肝衰竭病例關聯的令人信服的解釋，並且可能沒有一個單一、易於解決的問題可以迅速修復。該官員稱，在另一項類似但獨立的Sarepta基因療法試驗中發生的第三例致命肝衰竭病例，無疑與Elevidys的安全性相關。該官員不願透露姓名，因為FDA的審議是保密的。

該官員並未排除Sarepta藥物重返市場的可能性，但表示該公司需要提出一個詳細的計劃，説明如何安全地重新引入該藥物。

Sarepta公司與FDA陷入僵局，此前該公司拒絕了FDA在新聞爆出有患者服用其相關實驗藥物死亡後停止運送Elevidys的要求。這家制藥公司最終在週一晚些時候讓步，停止銷售該藥物，並表示正在與FDA合作制定新的安全警告。

這可能比Sarepta公司所呈現的情況更具挑戰性。該官員表示，FDA內部無人認為根據現有數據應允許該公司藥物重新上市。

Sarepta的藥物Elevidys在去年獲准用於大多數杜氏肌營養不良症患者，當時該機構基因治療部門負責人否決了內部工作人員反對批准該藥物的建議。

該藥物一直存在爭議，因為試驗中未能成功減緩疾病整體進程。但Sarepta成功論證了其他次要數據點應足以支持藥物上市。

然而鑑於安全問題的嚴重性，FDA的態度現已轉變。該官員稱，機構擔心若允許Sarepta藥物重新上市，可能導致原本能存活多年的兒童患者死亡。

該官員將Sarepta藥物與諾華製藥治療脊髓性肌萎縮症的基因療法Zolgensma進行對比，指出後者雖也有嚴重副作用，但具有明確療效證據。