Sarepta-Roche基因療法未獲歐盟監管機構批准——彭博社

裝有Elevidys基因療法活性成分的藥瓶。圖片來源：picture alliance/dpa/picture alliance羅氏製藥的基因療法Elevidys未能獲得歐洲監管機構支持，這對這家瑞士製藥商及處境艱難的美國生物技術公司Sarepta Therapeutics Inc.構成打擊，後者是該療法的研發方。

歐洲藥品管理局藥物諮詢委員會週五表示，因缺乏療效證明，不建議將Elevidys用於治療杜氏肌營養不良症患兒。該藥物原本適用於3至7歲能獨立行走的兒童。

Sarepta股價在盤前交易中暴跌18%，截至週四收盤今年累計跌幅已達89%。羅氏股價在蘇黎世下跌0.8%。

此前美國食品藥品監督管理局近期要求暫停使用Elevidys。在美國研發並銷售該藥物的Sarepta本週宣佈暫停發貨。負責美國以外市場銷售的羅氏公司也在暫停向參考其審批的司法管轄區供貨。

歐洲藥管局表示，拒絕Elevidys是因為一項涉及125名兒童的研究未能證明治療12個月後對運動能力有改善。該機構指出，安慰劑組和治療組患者在標準運動評估中均顯示進步，兩組在34分量表上0.65分的平均差異可能源於偶然因素。

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羅氏表示將探索與EMA合作的潛在路徑。公司在收到週四發佈的意見後，有權在15天內提出上訴。

兩名接受基因治療的青少年死於急性肝衰竭，上個月第三例肝衰竭死亡病例是一名51歲患者在接受Sarepta另一種基因療法治療不同疾病後發生的。

巴西衞生機構週四表示也將暫停Elevidys的運輸。