“嘗試權”運動在與FDA的鬥爭中獲得強大盟友——彭博社
Gerry Smith, Robert Langreth
德克薩斯州利安德，一名患有杜氏肌營養不良症的兒童正扶着支撐物站立。
攝影師：塞爾吉奧·弗洛雷斯/《華盛頓郵報》/蓋蒂圖片社 大家好，這裏是紐約的格里和鮑勃。FDA對一項爭議性基因療法的突然態度逆轉表明"嘗試權"運動在特朗普第二任期仍具影響力。稍後詳述此事，但首先……
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嘗試權之爭
2018年，患有罕見肌肉疾病的男孩喬丹·麥克林在特朗普總統簽署《嘗試權法案》時被拍到擁抱總統，該法案旨在讓垂危患者更容易獲得實驗性藥物。
上月，在因急性肝衰竭導致患者死亡而暫停銷售後，喬丹的母親勞拉·麥克林和提案參議員羅恩·約翰遜暗中協助患有杜氏肌營養不良症的兒童家庭重新獲得基因療法使用權。
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美國食品藥品監督管理局（FDA）表示，對於使用Sarepta公司技術的基因療法，該機構"正在持續調查其急性肝衰竭風險"。
過去七年間，僅有少數患者動用了"嘗試權"法案。但約翰遜為Sarepta藥物奔走呼籲的舉動提醒人們，該法案的精神從未消逝。
事實上，這項法案在特朗普第二任期可能獲得更多支持。衞生部長小羅伯特·F·肯尼迪近日表示，即便存在風險，民眾也應有權使用未獲批療法。他透露自己曾赴安提瓜島接受幹細胞治療，以緩解因神經系統疾病痙攣性發聲障礙導致的咽喉問題。
杜氏肌營養不良症患兒的父母們迫切渴望任何可能延緩孩子肌肉萎縮的治療方案，這些患兒大多在青少年時期就需要輪椅代步，通常活不過30歲。
對部分專家而言，Sarepta事件引發了關於患者團體和"嘗試權"倡導者應在FDA決策中享有多大話語權的思考。賓夕法尼亞大學醫學倫理學副教授霍莉·費爾南德斯·林奇指出，FDA的職責是在審批前權衡藥物安全性與有效性，雖然患者應在該機構擁有發聲渠道，但合理界限尚不明確。“如果FDA只説’患者願意嘗試’，那我們不禁要問：FDA存在的意義何在？“她質問道。——格里·史密斯與羅伯特·朗瑞斯
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