FDA在快速審批未經證實的藥物後面臨艱難決定-彭博社

攝影師：Grail嗨，我是鮑勃，現在紐約寒冷。藥物需要在美國獲得監管批准嗎？未必。稍後詳細討論，但首先……

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快捷藥物批准可能出現問題

大多數人可能認為美國市場上所有處方藥都已被證明對治療或減緩疾病有效。但如果你這樣認為，那就錯了。有一個鮮為人知的食品藥品監督管理局類別叫做加速批准，近年來迅速增長。它允許基於初步數據批准藥物，以便更快地將藥物提供給絕望的病人。 獲得加速批准的藥物很可能是有效的，但尚未被證明。最初用於一些HIV藥物，加速批准現在已經成為治療癌症和其他可怕疾病的藥物的常見方式。據彭博調查發現，在一些年份，超過20%的新藥以這種方式進入市場。

公司被要求在獲得加速批准後迅速完成更大規模的試驗，證明他們的藥物能夠如預期地幫助人們。但批評人士表示，當藥物未能在患者身上顯示出益處，或者未完成所需的研究時，該機構在採取行動時反應遲緩。與此同時，一些公司已經從未經證實的藥物中賺取了數十億美元。

現在，加速批准正面臨着一場大考驗。在接下來的幾個月裏，FDA將就幾種快速批准的藥物做出關鍵決定。在一個正在進行的案例中，該機構的藥物部門正試圖在一項確認性試驗後正式將一種名為Pepaxto的多發性骨髓瘤藥物從市場上撤下，對該藥物的功效產生了懷疑，甚至暗示它可能是危險的。該藥物的製造商Oncopeptides AB已根據國會去年通過的一項新法律向FDA專員上訴了撤銷建議。最終決定可能很快就會出台。

在另一個案例中，Sarepta Therapeutics於6月獲得了一種用於杜歐肌肉萎縮症的基因療法的加速批准，這是一種影響兒童的肌肉消耗性疾病。在十月，這種治療未能明顯減緩疾病在為期一年的確認性試驗中。Sarepta仍在申請全面批准，指出該藥物在次要的運動指標上幫助了孩子們。這讓該機構面臨一個棘手的決定——屈服於公司還是要求進行額外的試驗來解決模糊的結果？

上週，FDA 舉行了一場公開聽證會，討論了一種名為Folotyn的藥物的特別嚴重情況。這種藥物每年的成本約為90萬美元，2009年就獲得了罕見淋巴瘤的加速批准。但是，各個所有者——目前是Acrotech Biopharma——從未完成顯示該藥物能減緩疾病的試驗。“沒有人能正大光明地説這種藥物是經過盡職調查開發的，”FDA腫瘤中心主任理查德·帕茲德在會議上説。

一位在聽證會上為該機構提供建議的醫生警告説，試驗延遲可能是一種“耗盡時間的商業策略”。在未來幾個月，該機構對此類案例的處理以及其他案例的處理可能會為加速批准流程的運作方式設立先例。

至於FDA，它稱加速批准是“將有希望的治療方法提供給患者的重要途徑”。它表示致力於利用其權力，使藥物在完成確證試驗之前在市場上的時間最短。— 鮑勃·蘭格雷斯 和 菲奧娜·盧瑟福

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