他為了拯救自己的孩子而設計藥物如今，他也在努力拯救生物科技行業——《華爾街日報》

約翰·克勞利衝進新澤西州一家芝士蛋糕工廠的後走廊，他的女兒梅根和護士剛用完午餐。

26歲的梅根失去意識躺在輪椅旁的地磚上，面色灰白，嘴唇發紫。在投身生物技術領域近四分之一世紀、為拯救梅根和弟弟帕特里克免受罕見致命遺傳病折磨而尋找藥物後，克勞利突然害怕這場戰役即將失敗。

一名警察實施心肺復甦恢復了梅根脈搏。克勞利抓過手動呼吸袋，開始用他熟知對梅根最有效的方式為她輸氧。

一天後，梅根回到家中，從嬰兒時期肺炎以來最危及生命的緊急狀況中恢復。這場驚嚇讓克勞利意識到：儘管罕見病藥物已取得進展，但它們仍需大幅改進。他決心將職業生涯下一階段奉獻給拯救不僅是自己孩子，更是整個生物技術行業的使命。

“存在巨大的未滿足需求，整個生態系統尚未形成合力，“56歲的Amicus Therapeutics執行董事長克勞利表示。他參與研發了兩種治療梅根、帕特里克及其他龐貝氏症患者的藥物，該疾病會導致心臟和骨骼肌萎縮。美國食品藥品監督管理局於九月批准了第二種藥物。

克勞利將於三月迎來他迄今為止最重要的角色——出任生物技術創新組織（Biotechnology Innovation Organization，簡稱BIO）的首席執行官。該組織是一個頗具影響力的貿易團體，其成員多為專注於健康領域的小型公司。克勞利將接替雷切爾·金（Rachel King）的職位，後者自米歇爾·麥克默裏-希思博士（Dr. Michelle McMurry-Heath）因與部分BIO董事會成員意見不合而辭職後一直擔任臨時CEO。

克勞利位於普林斯頓家中的家庭照片。阿米庫斯治療公司（Amicus Therapeutics）執行董事長約翰·克勞利（John Crowley）曾參與開發藥物，以拯救他的女兒和弟弟免受遺傳疾病的困擾。董事會成員剛於10月在華盛頓特區會面，並面試了永久CEO的候選人，當時擔任董事會副主席的克勞利提出了申請該職位的想法。那時距離梅根（Megan）病發僅三天，距離他在BIO舉辦的會議上與患者及倡導者會面僅一天。

“我以前常説我有兩頂帽子。一頂是生物科技公司CEO或企業家的帽子，另一頂是父親的帽子，”克勞利曾在華盛頓一家酒店舉行的會議上告訴與會者，“後來我意識到，其實只有一頂大大的帽子。”

BIO董事會主席泰德·洛夫博士（Dr. Ted Love）表示，克勞利因其作為生物科技公司CEO的經驗，以及與立法者、高管和患者廣泛聯繫的能力而脱穎而出。“約翰是一個能幫助我們改變行業敍事的人，”洛夫説道。

《華爾街日報》記錄了克勞利早期研發首款藥物的歷程，他稱該藥物治癒了孩子們最致命的心臟問題。記者吉塔·阿南德將其報道擴展成《治癒》一書，並啓發了2010年電影《良醫妙藥》，布蘭登·費舍飾演克勞利，凱麗·拉塞爾飾演其妻子艾琳·克勞利，哈里森·福特則出演與克勞利合作的研究員。

克勞利表示，當前疾病治療與治癒的科學前景比以往任何時候都更光明。但政治問題、監管要求、生物技術領域的剝削性定價案例以及中間商推高成本等因素，正阻礙更多醫學突破的實現。

“我們需要重拾生物技術的魔力，“他説。

生物科技股股價低迷，加上政府計劃調整部分藥物支付政策，削弱了企業研發籌資能力。克勞利稱其使命將是"阻止惡法，推動良法與善政”。

他表示將倡導降低患者自付費用等政策，確保人人獲得所需藥物並負擔得起。“我們必須以患者置於核心地位，“他強調道。

這個家庭的故事被寫成書，並啓發了2010年的一部電影。從左至右依次為艾琳、阿曼達、梅根和帕特里克·克勞利。他將推動簡化藥物審批流程，減少官僚主義，增加靈活性。同時，他正敦促對拜登政府《通脹削減法案》中的藥品價格管制措施進行技術性修正。製藥公司表示，該法案部分條款抑制了投資意願——約90%的口服常釋劑型藥物研發受到影響。

雖然該法案，罕見病藥物可豁免價格談判，但若某藥物獲批用於多個適應症，則豁免資格取消。製藥公司常通過拓展罕見病藥物的適應症來擴大市場覆蓋和患者受益範圍。

他同時希望行業與某些企業劃清界限——這些企業敗壞了生物技術行業聲譽，它們對未投入研發的藥物漫天要價。

“我們必須揪出這些害羣之馬，“他表示。

克勞利幾乎白手起家創建了兩家生物技術公司，期間克服了科研挫折、監管挑戰和投資者質疑。他必須平衡子女等患者需求與投資者利益之間的關係。

“我不得不歷經磨難才獲得些許智慧，希望能將這些智慧傳遞下去，”他説。

約翰·克勞利在普林斯頓掛聖誕襪，梅根和孫女斯特拉陪伴在側。克勞利2005至2022年擔任CEO的Amicus公司設有首席患者權益代表，將藥品定價控制在同類獲批產品價格或更低水平，並敦促支付方確保患者能獲得藥物。克勞利表示，公司還限制藥品年漲幅，併為參與臨牀試驗的患者終身供藥，無論是否收到付款。

克勞利為行業辯護稱，企業有權從研發藥物中獲取合理（而非過高）利潤。他指出，藥企在失敗藥物上投入了數十億美元。他還表示，生物技術公司應在專利保護到期後，更便利仿製藥廠商生產其藥物。

“任何人都不該因無力支付而缺醫少藥一天，”克勞利在華盛頓近期會議上對與會者説。他呼籲眾人“做我們的良心監督員”，向生物技術創新組織舉報損害患者利益的企業。

克勞利表示，他的工作重點將是協助FDA優化審評流程。“他們需要針對每種藥物和疾病個性化評估，充分運用所有審批工具，”他評價該機構時表示，FDA需要更多資源支持。

約翰·克勞利將於三月出任生物技術創新組織（BIO）這一行業協會的首席執行官。針對那些尚無獲批藥物的致命性疾病，他認為監管機構應採用創新的試驗設計，避免使用安慰劑組，充分利用真實世界中的安全性和有效性證據。他在新冠疫苗的研發和審批競賽中看到了寶貴經驗。新冠疫苗 

“他們沒有降低標準，同時確保疫苗安全有效。但他們以極具創造性的方式實現了目標。”他説道。

美國食品藥品監督管理局（FDA）發言人表示：“藥物必須經過嚴格的安全性、質量和有效性評估才能獲得批准。”

該發言人還指出，FDA認識到不同藥物的開發方式存在差異。“FDA不會採取’一刀切’的做法，在權衡批准決定時，會考慮每個申請的特點，如目標疾病的嚴重程度、未滿足的醫療需求，以及擬定的適用人羣規模。”

梅根和帕特里克雖然挺過了童年期，但正面臨未知領域。克勞利表示，醫生和家人都無法預知他們可能面臨的健康威脅。

“我們永遠不能掉以輕心——直到治癒方法出現的那一天。“他説。

梅根表示，在去年十月的事件後，她感覺比以往任何時候都好。她説，當父親在2022年8月卸任Amicus公司CEO時，她就知道他將會尋求新的挑戰。

“我最初的想法是，‘他怎麼可能安靜坐得住，很快就會讓我們感到厭煩，’”她説。“我知道他渴望另一個機會，一個更大、更重要的機會。”

約翰·克勞利與妻子艾琳在普林斯頓與小約翰、阿曼達、梅根、斯特拉和帕特里克團聚。寫信給貝琪·麥凱，郵箱：[email protected]

刊登於2023年12月6日印刷版，標題為《生物科技高管將主導行業強力遊説行動》。