研究顯示血友病基因療法對血液疾病的療效可持續13年——彭博社
Gerry Smith
攝影師：FS Productions/Tetra images RF 大家好，我是紐約的格里。一項新研究發現，針對出血性疾病的基因療法在多年後依然有效。那麼為什麼沒有更多患者接受這種治療呢？稍後將詳細探討，但首先……
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時間考驗
基因療法是一項科學奇蹟。通過修復DNA缺陷，它有望通過單次治療就治癒多種毀滅性疾病。但多年來，這種尖端基因醫學一直面臨一個揮之不去的問題：它的效果究竟能持續多久？
科學家現在有了答案：非常長的時間。
彭博社預後小羅伯特·肯尼迪計劃打擊製藥廣告，威脅百億美元市場英屬維爾京羣島和玻利維亞被列入監管機構"灰名單"肥胖症初創公司Metsera因早期試驗結果公佈股價上漲禮來肥胖症藥物在印度需求激增下銷售額增長60%根據最新研究，聖裘德兒童研究醫院和倫敦大學學院的研究人員對約13年前接受基因治療的血友病患者進行了跟蹤研究。血友病是一種遺傳性出血障礙，影響約33,000名美國男性。該病由基因缺陷導致凝血必需蛋白質生成不足引發，手術甚至輕微外傷都可能造成危及生命的併發症。
研究人員對10名患有嚴重B型血友病的男性進行研究，發現這些患者體內凝血因子生成穩定，出血發作頻率下降近十倍。其中7人未接受任何預防或減輕出血的治療。
論文合著者安德魯·達維多夫表示，這項發表在《新英格蘭醫學雜誌》的研究可能是首個對基因治療患者進行長達十餘年追蹤的案例。
“這種血友病治療方法具有持久效果，“達維多夫在接受採訪時表示。
這一發現對於需要為單次治療費用高達300萬美元的基因療法買單的保險公司至關重要。鑑於療效的不確定性，一些保險公司已與製藥商達成協議，確保若基因療法效果隨時間減弱可獲得退款。
該研究結果對目前對基因療法興趣不高的血友病患者同樣重要。今年早些時候，輝瑞公司因患者需求有限而終止了其B型血友病基因療法的全球開發。CSL Behring和BioMarin製藥公司的其他血友病基因療法也未能獲得廣泛認可。
本研究中的基因療法由聖裘德兒童研究醫院和倫敦大學學院的科學家開發，其作用機制與市面其他療法類似。患者可報名參加由論文合著者烏爾裏克·賴斯主持的該療法後續臨牀試驗。
該治療未出現嚴重副作用——這曾是其他基因療法面臨的難題。但研究發現患者對用於遞送治療的病毒載體產生了持久免疫力，這意味着若基因療法不能終身有效，將難以進行二次治療。
據賴斯稱，許多血友病患者對基因療法持觀望態度，部分原因是現有凝血治療手段已能較好控制病情。要讓保險公司承保數百萬美元的治療方案並非易事，且部分患者對長期副作用未知的新型療法心存顧慮。
研究合著者表示，如今患者和保險公司可能更願意接受這類新藥。
“我認為單次干預療效可持續至少13年的發現，可能會改變天平移向基因療法，“戴維多夫表示。——格里·史密斯
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