FDA對基因療法快速藥物審批的決定可能會樹立一個先例 - 彭博社

美國食品藥品監督管理局在Sarepta針對杜氏肌營養不良症的基因治療藥物試驗結果不一後面臨艱難的決定。

攝影師：Kena Betancur/Getty Images週一的劇烈波動是否標誌着上週開始的全球拋售的最終爆發，或是漫長下滑的開始，尚無法知曉。

攝影師：Michael Nagle/Bloomberg嗨，我是紐約的Bob。關於快速藥物批准的持續爭議轉向了一種肌肉萎縮疾病的基因治療。但首先……

今天的必讀

• 一篇新的彭博專欄試圖理清我們吃什麼以及它是如何到達我們餐桌的。
• 生產Listerine和Neutrogena產品的公司正在裁減大約4%的員工。
• 彭博觀點問：你會接受阿爾茨海默症基因的檢測嗎？

FDA面臨重大罕見疾病決策

當我和我的同事Fiona Rutherford一年前寫下關於快捷藥物批准的第一篇報道時，我們關注的是製藥公司如何從獲得美國食品藥品監督管理局加速批准的未驗證藥物中賺取數十億美元的收入。換句話説，旨在加快對患者幾乎沒有選擇的疾病藥物批准的良好意圖，最終演變成了一些公司的商業模式。即使確認這些藥物能減緩疾病進展或改善症狀所需的試驗往往被延遲，這種情況仍在發生。

彭博社預測大生育率正在蓬勃發展。這對患者有好處嗎？禮來和衞材在阿爾茨海默病藥物長期使用上出現分歧退伍軍人事務部長麥克唐納計劃在美國選舉後辭職谷歌利用人工智能重塑因失敗而受損的昂貴醫療保健推動我們的 分析發現 許多獲得加速批准的藥物，其試驗被延遲，包括一款名為Exondys 51的特別有爭議的肌肉萎縮症藥物，來自Sarepta Therapeutics。我們的系列，從匆忙的藥物批准中獲利， 最近在醫療政策類別中獲得了健康護理記者協會卓越獎的第三名。

現在FDA面臨一個重大決定，關於如何處理針對罕見遺傳疾病的基因療法的快捷批准。

“這是一個相當重大的決定，”耶魯大學的研究員 Reshma Ramachandran 説，她研究過加速批准。“這確實會在FDA如何處理罕見疾病的加速批准方面設定一個先例。”

我們早期報道的一個發現是，FDA面臨來自患者倡導團體的巨大壓力，要求 快速批准藥物。但當後續研究顯示藥物無效或公司未能及時完成這些研究時，它一直試圖加強監管。FDA的癌症部門 在執行更嚴格的規則方面特別積極。

在二月份，該機構首次使用新的“加速撤回”程序，撤銷了一種骨髓癌藥物的批准，因為該機構得出結論認為新的試驗未能確認該藥物有效。該藥物的製造商對FDA的結論表示異議。

關於基因治療藥物的最新爭議再次涉及Sarepta Therapeutics，該公司有四種針對杜氏肌營養不良症的加速批准藥物，但尚未獲得全面批准。該公司的首個基因治療藥物Elevidys，去年獲得了針對4歲和5歲兒童的加速批准。該公司迅速完成了該藥物的確認試驗，現在正在申請沒有年齡限制的全面批准。問題是：去年十月，Sarepta表示其試驗在為期一年的研究中未能明顯減緩疾病進展。但試驗中某些更狹窄的患者運動指標是積極的。

這些混合結果使得該機構的決定變得困難。它可以按照Sarepta的請求，授予沒有年齡限制的全面批准。在另一種極端情況下，它可以撤銷批准，儘管這種情況不太可能發生。

或者它可以折中——擴大批准的年齡範圍，但對某些年齡保持加速批准——這將迫使Sarepta進行更多研究，以明確界定其益處。

“我們相信數據支持標籤擴展，”Sarepta發言人Tracy Sorrentino在採訪中表示。Sarepta已表示預計在6月21日之前會有FDA的裁決。

針對許多其他罕見疾病的基因治療藥物正在開發中，因此FDA如何處理此案可能會對杜氏肌營養不良症以外的領域產生深遠影響。 — 羅伯特·朗斯雷斯

我們正在閲讀的內容

關於“超級老年人”大腦的最新科學是《紐約時報》這篇 報道。

你不應該對禽流感感到恐慌，根據 這篇解釋來自KFF健康新聞。

《華盛頓郵報》詳細介紹了FDA如何 推動癌症藥物製造商 測試較低劑量。

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週一交易屏幕上閃爍的數字甚至讓市場老手感到震驚。

在東京，日經指數下跌了12%。在首爾，韓國綜合指數下跌了9%。當紐約開盤鈴聲響起時，納斯達克在幾秒鐘內暴跌了6%。加密貨幣下跌；VIX，即股市波動性指標，飆升；投資者紛紛湧入國債，這是一切中最安全的資產。

週一的劇烈波動是否標誌着上週開始的全球拋售的最終爆發，還是預示着一場漫長衰退的開始，目前無法知曉。週二，一些受創最嚴重的市場反彈，日經指數上漲超過10%，美國股指上漲1%。

‘大解脱’剛剛開始嗎？

不過，有一點是明確的：支撐金融市場多年上漲的支柱——全球投資者所寄予厚望的一系列關鍵假設——已經動搖。回頭看，這些假設顯得有些天真：美國經濟不可阻擋；人工智能將迅速徹底改變各地的商業；日本永遠不會加息——或者根本不會加息到真正重要的程度。

在過去幾周，迅速湧現的證據削弱了每一個假設。7月就業報告在美國表現疲弱。大型科技公司的人工智能驅動的季度收益同樣不佳。而日本銀行今年第二次加息。

## 重大分析

全球市場拋售背後的三個觸發因素

16:34

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這一連串的衝擊使投資者突然意識到，例如，在不到兩年的時間裏，Nvidia Corp. 的股價上漲了 1,100% 或將垃圾評級的貸款打包成債券，或在日本借錢並將其投入到在墨西哥支付 11% 的資產中所固有的危險。在三週的時間裏，這場崩潰抹去了全球股市約 6.4 萬億美元。

“這是偉大的解開，”新加坡瑞穗銀行經濟與戰略負責人 Vishnu Varathan 説。在交易員的行話中，試圖在資產下跌時選擇正確的時機購買，就像試圖抓住一把掉落的刀。今天，Varathan 説，“到處都是掉落的刀。”

全球市場恐慌引發日本市場暴跌

日經225指數暴跌超過12%，全球市場劇烈波動

來源：彭博社

這樣的市場恐慌帶來了大大小小的風險。其中最顯著的是：如果拋售持續得太久，可能會攪亂金融系統的運轉，減緩放貸，併成為將全球經濟推向許多人現在所擔心的衰退的最後一根稻草。

這促使人們呼籲聯邦儲備委員會開始降低利率——一些人甚至認為，可能在下一個定於九月的政策會議之前就應採取行動。目前，官員們仍在觀望。

“如果金融狀況惡化，”特別是在信貸市場流動性方面，哥倫比亞線程投資的利率策略師埃德·阿爾-侯賽因在週一對彭博電視表示，聯邦儲備應該放鬆政策。“無論是會議間的降息還是隻是更快的放鬆週期，全年發出信號，採取行動的理由都相當強烈。”

在債券市場，短期國債的湧入使得兩年期票據的收益率短暫低於十年期債券的收益率，這是兩年多以來的第一次。這種被稱為反轉的現象使收益率曲線恢復到其通常的形狀——這一變化通常被視為即將到來的衰退的跡象。

美國收益率曲線的反轉反映了交易者的衰退焦慮

收益率曲線的一個關鍵部分在兩年來首次正常化

來源：彭博

注：數據反映了2022年6月至2024年8月2日的收盤基礎。8月5日的數據反映了盤中最高點。

對於埃德·雅爾登尼來説，這位密切關注市場達半個世紀的經濟學家，市場的突然崩潰讓他想起了1987年的黑色星期一——那一天的暴跌使道瓊斯工業平均指數縮水了23%。雖然令人恐懼，但雅爾登尼指出，這最終並不是經濟厄運的預兆。

當時，“暗示我們正在進入或即將陷入衰退，但這根本沒有發生，”雅爾登尼在彭博電視上表示，他經營着雅爾登尼研究。“這實際上更多與市場內部有關。我認為這裏也有同樣的情況。”

埃德·雅爾登。攝影師：克里斯托弗·古德尼/彭博社在當前的牛市中，市場也因過早的衰退恐懼而受到衝擊。這種恐懼在去年早些時候因短暫的銀行恐慌而爆發，但在美國經濟持續向前發展時幾乎同樣迅速地消退。股市也從2022年遭受的重創中強勁反彈，今年徘徊在創紀錄的高點。

但最近幾天，全球情緒的轉變非常明顯，打破了通常的夏末平靜，並攪動了度假計劃。

彭博社策略師的看法……

“週一加速的風險資產的猛烈拋售看起來過度了。對短期國債的極端追捧也是如此。除非全球衰退的跡象變得明確，否則這些頭寸似乎很脆弱。”

—加菲爾德·雷諾茲，市場直播團隊負責人。

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隨着市場損失的累積，米勒·塔巴克公司的首席市場策略師馬特·梅利匆忙回到他在倫敦租住的地方，拿出了他的筆記本電腦。他和家人在那裏度假，但這些計劃現在泡湯了。和雅爾登一樣，他也記得1987年的崩盤以及它給他的震撼，並表示週一早上感到了一絲似曾相識的感覺。

“你不會每天都這樣醒來，”梅利説。“我記得1987年時的情況。”

美國紐約納斯達克市場中心展示的股市信息。攝影師：邁克爾·納格爾/彭博社引發週一動盪的力量已經持續積累了數週。

在七月初——正當科技股達到峯值時——日元開始急劇升值，因為投資者預計日本銀行將加入其他中央銀行，收緊貨幣刺激政策。這促使交易員們解除所謂的套利交易，即在日本以相對低廉的成本借款並在其他地方投資，以保留他們所獲得的利潤。這反過來對全球市場施加了賣壓，因為借來的資金被歸還。

隨後是一系列持續的財報發佈，進一步加劇了人們對大型科技股的擔憂——這些股票推動了近期的反彈——它們的漲幅過大，而公司尚未從對人工智能的大規模投資中獲得任何利潤紅利。亞馬遜公司和英特爾公司在令人失望的業績後均大幅下跌。

與此同時，債券市場不斷閃現出日益加劇的擔憂，數據顯示經濟的某些部分開始降温。到週三——當美聯儲將利率維持在超過二十年的高位，而日本銀行收緊政策——債券已經反彈。然後在週五，隨着失業率上升和就業增長遠低於預期，它們進一步上漲。

在華爾街，經濟學家們開始預測美聯儲需要採取半個百分點的降息措施或在會議之間採取行動——這種措施通常是在危機時才會採取。

小木正樹在週一早上6點抵達瑞穗證券公司的大手町辦公室，準備應對市場的大幅波動。但即便是他也對拋售的規模感到驚訝。

由於日本銀行的加息，日元飆升了3%，日經指數在整個交易過程中暴跌。投資者因擔心日元升值會侵蝕出口導向公司的收益而逃離日本股票。到交易結束時，日經指數的跌幅是自1987年以來最大。

“這超出了我所有的預期，”東京的首席交易策略師小木説。“我們正進入一些難以想象的交易領域。準備迎接更多。”

恐懼指數飆升

VIX打破了數月的詭異平靜

來源：彭博社

損失開始在其他亞洲市場和歐洲蔓延，主要股指下跌，隨後波及到美洲。它也滲透到信貸市場，至少有兩家公司——無線基礎設施提供商SBA Communications和主題公園運營商海洋世界公園與娛樂——推遲了總價值38億美元的貸款交易。

到美國下午晚些時候，股票從低點反彈，使納斯達克綜合指數下跌3.4%，債券市場也趨於穩定。但這對那些猶豫不決的交易員來説幾乎沒有平復他們的情緒，他們不願意將這視為又一次虛驚。

“我仍然感到擔憂，”米勒·塔巴克的策略師馬利説。“我們仍然擔心收益和經濟。”

在週一的 萬億美元拋售 背後，大型投資者正在做一些通常只為散户所做的事情：買入下跌。

當新手投資者撤退時，既做多又做空的對沖基金以自三月以來最快的速度購買個別美國股票，扭轉了數月的 拋售潮，高盛集團的主要經紀商編制的數據表明。摩根大通的另一項分析顯示，機構投資者在下跌期間淨買入了140億美元的股票，這使標準普爾500指數下跌了3%。